| 研究課題/領域番号 |
17H06862
|
|---|
| 研究種目 |
研究活動スタート支援
|
| 配分区分 | 補助金 |
|---|
| 研究分野 |
神経内科学
|
|---|
| 研究機関 | 神戸大学 |
|---|
研究代表者 |
大塚 喜久 神戸大学, 医学部附属病院, 特定助教 (20808860)
|
|---|
| 研究協力者 |
金川 基
戸田 達史
|
|---|
| 研究期間 (年度) |
2017-08-25 – 2019-03-31
|
| 研究課題ステータス |
完了 (2018年度)
|
| 配分額 *注記 |
2,730千円 (直接経費: 2,100千円、間接経費: 630千円)
2018年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円)
2017年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
|
|---|
| キーワード | 筋ジストロフィー / ジストログリカノパチー / 遺伝子治療 / LARGE |
|---|
| 研究成果の概要 |
ジストログリカンの糖鎖異常によって生じる筋ジストロフィーはジストログリカノパチーと総称される．本研究は，ある程度糖鎖が残存する非重症型ジストログリカノパチーモデルマウスに対してLarge遺伝子治療を行うことで，in vivo でのLarge遺伝子導入が原因遺伝子によらずジストログリカノパチーに共通して有効である可能性について検証することを目的とした．研究の結果，Large遺伝子治療により非重症型のジストログリカノパチーモデルマウスで骨格筋壊死の改善が認められた．Large遺伝子治療は非重症型のジストログリカノパチーに共通した治療になりうる可能性が示唆された．
|
| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
いずれの病型においても治療法が確立されていないジストログリカノパチーにおいて，新たな治療法の可能性を見出した．
|
