| 研究課題/領域番号 |
17H06970
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| 研究種目 |
研究活動スタート支援
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 研究分野 |
医療系薬学
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| 研究機関 | 熊本大学 |
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研究代表者 |
林 祐也 熊本大学, 医学部附属病院, 特別研究員 (50806429)
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| 研究期間 (年度) |
2017-08-25 – 2019-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2018年度)
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| 配分額 *注記 |
2,730千円 (直接経費: 2,100千円、間接経費: 630千円)
2018年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円)
2017年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
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| キーワード | 眼アミロイドーシス / ドラッグデリバリーシステム / 核酸医薬 / シクロデキストリン / トランスサイレチン / デンドリマー / DDS / siRNA / アミロイドーシス |
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| 研究成果の概要 |
本研究では、トランスサイレチン(TTR)型家族性アミロイドポリニューロパチー(TTR-FAP)における眼アミロイドーシスの新規治療法の構築を目的とし、眼特異的多機能型DDSの構築、TTR産生抑制効果、アミロイド線維形成抑制効果の評価を行った。
種々の検討結果より、構築した眼特異的多機能型DDSは、標的である網膜色素上皮細胞選択的にsiRNAを送達し、TTR産生を抑制可能であることが明らかとなった。さらに、本キャリアはTTRアミロイド線維形成を抑制した。以上の結果より、本研究で構築した眼特異的多機能型DDSは、新規TTR-FAP眼アミロイドーシス治療法として有用である可能性が示唆された。
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
これまでにTTR-FAPにおける全身症状に対しては肝臓移植、内服薬、核酸医薬製剤が開発されたものの、眼アミロイドーシス症状に対する治療法は皆無であり、失明に陥ってしまう多くの患者がいる現状は何としてでも解決しなければならない。本研究で得られた眼特異的多機能型DDSにより眼におけるTTR産生およびアミロイド線維形成を抑制可能という成果は、眼アミロイドーシスの新たな治療法につながる重要な知見であると確信する。
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