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稀少疾患の臨床試験のデザインと解析に関する統計的方法の研究

研究課題

研究課題/領域番号 17K00069
研究種目

基盤研究(C)

配分区分基金
応募区分一般
研究分野 統計科学
研究機関国立研究開発法人国立循環器病研究センター

研究代表者

濱崎 俊光  国立研究開発法人国立循環器病研究センター, 病院, 部長 (40379243)

研究分担者 朝倉 こう子  国立研究開発法人国立循環器病研究センター, 病院, 特任研究員 (70738690)
研究期間 (年度) 2017-04-01 – 2020-03-31
研究課題ステータス 中途終了 (2019年度)
配分額 *注記
4,420千円 (直接経費: 3,400千円、間接経費: 1,020千円)
2019年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
2018年度: 1,170千円 (直接経費: 900千円、間接経費: 270千円)
2017年度: 1,820千円 (直接経費: 1,400千円、間接経費: 420千円)
キーワード臨床試験 / 稀少疾患 / 統計的方法 / 適応的デザイン / 既存データの活用 / 小規模試験 / 確率化操作 / 既存データ / 医薬品開発 / 統計科学 / 医薬生物・ゲノム統計解析 / 適用的デザイン
研究実績の概要

我が国において稀少疾患(あるいは稀少難病)は対象患者数が5万人未満であると定義され,平成27年7月1日時点で医療費助成対象疾患である指定難病として306疾患が指定されている(厚生労働省平成27年7月1日施行指定難病(更新・新規)).稀少疾患の多くは疾患の重篤性が高く,慢性かつ進行性であり,他の疾患に比べ死亡率が著しく高い.世界的には稀少疾患の数は7,000以上とされ,The European Society of Pediatrics Oncologyの声明(www.siope.eu/activities/europeamadvocacy/rare-diseases/)では希少疾患の75%が小児疾患であり,稀少疾患の30%で患者は5歳を迎える前に亡くなると報告されている.新規治療が国を超えて世界同時開発される現在,稀少疾患の問題は我が国のみの問題でなく,世界共通の問題でもある.残念ながら,世界的に希少疾患の治療法を開発する研究者や製薬・医療機器企業は極めて少数であり,現状では殆どの稀少疾患で効果的な治療選択肢が殆ど無いか,あるいは極めて限定されている.

稀少疾患における新規治療の臨床試験では一般に,疾患の稀少性と重篤性から,試験規模を十分に大きく設計できず効果の期待できる新規治療であってもその効果を十分に支持する結果が得られない,プラセボといった対照群を設定できないため例えば自然経過と比較し治療の本質的な効果があるかどうかを適切に評価できないといった問題がある.本研究では,稀少疾患における臨床試験のデザインと解析の統計的方法を研究した.とくに,(A) 効率的な試験デザイン,(B) 頑健な治療効果推定の統計手法,(C) 既存データの活用した試験のデザインと統計手法の研究を行う.これらの検討を通して,最終的に稀少疾患の臨床試験のデザイン,データの収集と監督,解析と解釈,診断の方法を包括する意志決定の思考方法を研究した.

報告書

(3件)
  • 2019 実績報告書
  • 2018 実施状況報告書
  • 2017 実施状況報告書
  • 研究成果

    (46件)

すべて 2019 2018 2017 2016 その他

すべて 国際共同研究 (5件) 雑誌論文 (10件) (うち国際共著 10件、 査読あり 10件、 オープンアクセス 2件、 謝辞記載あり 2件) 学会発表 (29件) (うち国際学会 29件、 招待講演 10件) 図書 (1件) 学会・シンポジウム開催 (1件)

  • [国際共同研究] George Washington University(米国)

    • 関連する報告書
      2019 実績報告書
  • [国際共同研究] National Health Research Institutes(その他の国・地域)

    • 関連する報告書
      2019 実績報告書
  • [国際共同研究] Novartis(スイス)

    • 関連する報告書
      2019 実績報告書
  • [国際共同研究] Harvard University/Duke University(米国)

    • 関連する報告書
      2017 実施状況報告書
  • [国際共同研究] National Health Research Insitutes(Taiwan)

    • 関連する報告書
      2017 実施状況報告書
  • [雑誌論文] Analysis of ordered composite endpoints2019

    • 著者名/発表者名
      Dean Follmann, Michael P Fay, Toshimitsu Hamasaki, Scott R Evans
    • 雑誌名

      Statistics in Medicine

      巻: - 号: 5 ページ: 602-616

    • DOI

      10.1002/sim.8431

    • 関連する報告書
      2019 実績報告書
    • 査読あり / 国際共著
  • [雑誌論文] Interim monitoring for futility in clinical trials with two co-primary endpoints using prediction2019

    • 著者名/発表者名
      Koko Asakura, Toshimitsu Hamasaki, Scott R Evans
    • 雑誌名

      Statistics in Biopaharmaceutical Statitics

      巻: -- 号: 2 ページ: 164-175

    • DOI

      10.1080/19466315.2019.1677494

    • 関連する報告書
      2019 実績報告書
    • 査読あり / 国際共著
  • [雑誌論文] Group-sequential logrank methods for trial designs using bivariate non-competing event time outcomes2019

    • 著者名/発表者名
      Sugimoto T, Hamasaki T, Evans SR, Halabi S.
    • 雑誌名

      Lifetime Data Analysis

      巻: 印刷中 号: 2 ページ: 266-291

    • DOI

      10.1007/s10985-019-09470-4

    • 関連する報告書
      2019 実績報告書 2018 実施状況報告書
    • 査読あり / 国際共著
  • [雑誌論文] Development of a consensus-driven CONSORT Extension for randomised trials using an adaptive design2018

    • 著者名/発表者名
      Dimairo M, Coates E, Pallmann O, Todd S, Julious SA, Jaki T, Wason J, Mander AP, Weir CJ, König F, Walton MK, Biggs K, Nicholl J, Hamasaki T, Proschan MA, Scott JA, Ando Y, Hind D, Altman DG.
    • 雑誌名

      BMC Medicine

      巻: 16 号: 1 ページ: 210-210

    • DOI

      10.1186/s12916-018-1196-2

    • 関連する報告書
      2018 実施状況報告書
    • 査読あり / オープンアクセス / 国際共著
  • [雑誌論文] Sequential multiple assignment randomized trials for comparing personalized antibiotic strategies (SMART-COMPASS)2018

    • 著者名/発表者名
      Evans SR, Follmann D, Liu Y, Holland T, Doernberg SB, Rouphael N, Hamasaki T, Jiang Y, Lok J, Harris A, Fowler V, van Duin D, Patterson D, Chambers H.
    • 雑誌名

      Clinical Infectious Disease

      巻: 印刷中 号: 11 ページ: 1961-1967

    • DOI

      10.1093/cid/ciy912

    • 関連する報告書
      2018 実施状況報告書
    • 査読あり / 国際共著
  • [雑誌論文] Design, data monitoring and analysis of clinical trials with co-primary endpoints: A review2018

    • 著者名/発表者名
      Hamasaki T, Evans SR, Asakura K
    • 雑誌名

      Journal of Biopharmaceutical Statistics

      巻: 28 号: 1 ページ: 28-51

    • DOI

      10.1080/10543406.2017.1378668

    • 関連する報告書
      2017 実施状況報告書
    • 査読あり / 国際共著
  • [雑誌論文] Sample size determination for a specific region in multiregional clinical trials with multiple co-primary endpoints2017

    • 著者名/発表者名
      Huang WS, Hung NH, Hamasaki T, Hsiao CF.
    • 雑誌名

      PLoS ONE

      巻: 12 号: 6 ページ: e0180405-e0180405

    • DOI

      10.1371/journal.pone.0180405

    • 関連する報告書
      2017 実施状況報告書
    • 査読あり / オープンアクセス / 国際共著
  • [雑誌論文] Sizing clinical trials when comparing bivariate time-to-event outcomes2017

    • 著者名/発表者名
      Sugimoto T, Hamasaki T, Evans S.R., Sozu T.
    • 雑誌名

      Statistics in Medicine

      巻: 36 号: 9 ページ: 1363-1382

    • DOI

      10.1002/sim.7225

    • 関連する報告書
      2017 実施状況報告書
    • 査読あり / 国際共著 / 謝辞記載あり
  • [雑誌論文] Interim evaluation of efficacy or futility in group-sequential trials with multiple co-primary endpoints2017

    • 著者名/発表者名
      Asakura K, Hamasaki T, Evans SR
    • 雑誌名

      Biometrical Journal

      巻: 59 号: 4 ページ: 703-731

    • DOI

      10.1002/bimj.201600026

    • 関連する報告書
      2017 実施状況報告書
    • 査読あり / 国際共著
  • [雑誌論文] Group-sequential three arm noninferiority clinical trials designs2016

    • 著者名/発表者名
      Ochiai T, Hamasaki T, Evans SR, Asakura K, Ohno Y
    • 雑誌名

      Journal of Biopharmaceutical Statistics

      巻: 99 号: 1 ページ: 99-99

    • DOI

      10.1080/10543406.2016.1148710

    • 関連する報告書
      2017 実施状況報告書
    • 査読あり / 国際共著 / 謝辞記載あり
  • [学会発表] Experiences with adaptive design clinical trials for medical device development2019

    • 著者名/発表者名
      Toshimitsu Hamasaki
    • 学会等名
      The 6th International Symposium on Biopharmaceutical Statistics
    • 関連する報告書
      2019 実績報告書
    • 国際学会 / 招待講演
  • [学会発表] Practical strategies for testing co-primary endpoints in group-sequential clinical trials2019

    • 著者名/発表者名
      Koko Asakura, Tohimitsu Hamasaki, Frank Bretz
    • 学会等名
      The 6th International Symposium on Biopharmaceutical Statistics
    • 関連する報告書
      2019 実績報告書
    • 国際学会
  • [学会発表] Testing an endpoint when other endpoint has been statistically significant in group-sequential clinical trials2019

    • 著者名/発表者名
      Tohimitsu Hamasaki, Koko Asakura, Frank Bretz
    • 学会等名
      The 11 International Conference on Multiple Comparison Procesures
    • 関連する報告書
      2019 実績報告書
    • 国際学会 / 招待講演
  • [学会発表] Selecting critical boundaries in group-sequential trials with multiple endpoints2019

    • 著者名/発表者名
      Toshimitsu Hamasaki, Chinfu Hsiao, Scott R. Evans
    • 学会等名
      Joint Statistical Meetings
    • 関連する報告書
      2019 実績報告書
    • 国際学会
  • [学会発表] A use of adaptive clinical trial for evaluating safety and efficacy of the extracorporeal continuous-flow ventricular assist device in patients with severe heart failure or refractory cardiogenic shock2019

    • 著者名/発表者名
      Toshimitsu Hamasaki, Haruko Yamamoto, Norihide Fukushima
    • 学会等名
      The 40th Annual Meeting of the Society for Clinical Trials
    • 関連する報告書
      2019 実績報告書
    • 国際学会
  • [学会発表] Two-stage selection design for basket clinical trials2019

    • 著者名/発表者名
      Chinfu Hsiao, Chieh Chiang, Toshimitsu Hamasaki
    • 学会等名
      The 40th Annual Meeting of the Society for Clinical Trials
    • 関連する報告書
      2019 実績報告書
    • 国際学会
  • [学会発表] Interim monitoring for futility in clinical trials with co-primary endpoints2018

    • 著者名/発表者名
      Asakura K, Evans SR, Hamasaki T.
    • 学会等名
      The 2018 ASA Biopharmaceutical Section Regulatory-Industry Statistics Workshop
    • 関連する報告書
      2018 実施状況報告書
    • 国際学会
  • [学会発表] Statistical monitoring of semi-competing risk outcomes in clinical trials2018

    • 著者名/発表者名
      Hamasaki T, Evans SR, Halabi S, Sugimoto T, Asakura K.
    • 学会等名
      Joint Statistical Meetings 2018
    • 関連する報告書
      2018 実施状況報告書
    • 国際学会
  • [学会発表] Designing complex survival clinical trials with multi-stage and multiple endpoints.2018

    • 著者名/発表者名
      Hamasaki T, Evans SR, Halabi S, Sugimoto T, Asakura K
    • 学会等名
      The XXIX International Biometric Conference
    • 関連する報告書
      2018 実施状況報告書
    • 国際学会 / 招待講演
  • [学会発表] Designing efficient clinical trials with multiple event-time outcomes2018

    • 著者名/発表者名
      Hamasaki T, Evans SR, Halabi S, Sugimoto T, Asakura K
    • 学会等名
      The 5th Institute of Mathematical Statistics Asia Pacific Rim Meeting
    • 関連する報告書
      2018 実施状況報告書
    • 国際学会 / 招待講演
  • [学会発表] Statistical issues in design and analysis of clinical trials including real-world data2018

    • 著者名/発表者名
      Hamasaki T
    • 学会等名
      New Advances in Clinical Trials
    • 関連する報告書
      2018 実施状況報告書
    • 国際学会 / 招待講演
  • [学会発表] Use of Bayesian approach to incorporate toxicity consideration into the two stage design of Phase II clinical trials.2018

    • 著者名/発表者名
      Hsiao CF, Cheng YC, Wang H, Hamasaki T.
    • 学会等名
      The 39th Annual Meeting of the Society for Clinical Trials
    • 関連する報告書
      2018 実施状況報告書
    • 国際学会
  • [学会発表] A consensus-driven reporting guidance for adaptive clinical trials: An Adaptive designs CONSORT Extension (ACE).2018

    • 著者名/発表者名
      Dimairo M, Todd S, Julious S, Jaki T, Wason J, Hind D, Mander A, Weir C, König F, Altman D, Nicholl J, Hamasaki T, Proschan M, Scott J, Walton M, Ando Y, Biggs K, Pallmann P, Coates E, on behalf of the ACE project Steering Group
    • 学会等名
      The 39th Annual Meeting of the Society for Clinical Trials
    • 関連する報告書
      2018 実施状況報告書
    • 国際学会
  • [学会発表] Interim evaluation of efficacy or futility in group-sequential trials with two time-to-event outcomes.2018

    • 著者名/発表者名
      Hamasaki T, Evans SR, Sugimoto T, Asakura K, Hsiao CF, Yamamoto H.
    • 学会等名
      The 39th Annual Meeting of the Society for Clinical Trials
    • 関連する報告書
      2018 実施状況報告書
    • 国際学会
  • [学会発表] Group-sequential logrank-based methods for monitoring bivariate non-competing event-time outcomes in clinical trials2018

    • 著者名/発表者名
      Hamasaki T, Evans SR, Halabi, S. Sugimoto T, Asakura K.
    • 学会等名
      The DIA/FDA Biostatistics Industry and Regulator Forum 2018
    • 関連する報告書
      2018 実施状況報告書
    • 国際学会
  • [学会発表] Regulatory landscape in Japan2018

    • 著者名/発表者名
      Hamasaki T
    • 学会等名
      The DIA/FDA Biostatistics Industry and Regulator Forum 2018
    • 関連する報告書
      2018 実施状況報告書
    • 国際学会 / 招待講演
  • [学会発表] Group-sequential strategies in clinical trials with bivariate time-to-event outcomes2018

    • 著者名/発表者名
      Hamasaki T, Evans SR, Halabi S, Sugimoto T, Asakura K.
    • 学会等名
      ENAR 2018 Spring Meeting
    • 関連する報告書
      2017 実施状況報告書
    • 国際学会
  • [学会発表] Journeying through the development of an adaptive designs reporting guidance: preliminary findings2017

    • 著者名/発表者名
      10.Dimairo M, Todd S, Julious S, Jaki T, Wason J, Hind D, Mander A, Wier C, König F, Altman D, Nicholl J, Hamasaki T, Proschan M, Scott J, Walton M, Ando Y, Biggs K, Pallmann P, Coates E
    • 学会等名
      Global Forum on Bioethics in Research Meeting 2017
    • 関連する報告書
      2017 実施状況報告書
    • 国際学会
  • [学会発表] Design, data monitoring and analysis of clinical trials with multiple endpoints: FDA and EMA draft guidance documents2017

    • 著者名/発表者名
      Hamasaki T
    • 学会等名
      New Developments in Regulatory Guidance in Clinical Trials
    • 関連する報告書
      2017 実施状況報告書
    • 国際学会 / 招待講演
  • [学会発表] Journeying through the development of an adaptive designs reporting guidance: preliminary findings2017

    • 著者名/発表者名
      12.Dimairo M, Todd S, Julious S, Jaki T, Wason J, Hind D, Mander A, Wier C, König F, Altman D, Nicholl J, Hamasaki T, Proschan M, Scott J, Walton M, Ando Y, Biggs K, Pallmann P, Coates E
    • 学会等名
      Joint Conference on Biometrics & Biopharmaceutical Statistics
    • 関連する報告書
      2017 実施状況報告書
    • 国際学会
  • [学会発表] Design, data monitoring and analysis of clinical trials with co-primary endpoints2017

    • 著者名/発表者名
      Hamasaki T, Evans SR, Asakura K
    • 学会等名
      Joint Conference on Biometrics & Biopharmaceutical Statistics
    • 関連する報告書
      2017 実施状況報告書
    • 国際学会 / 招待講演
  • [学会発表] Interim evaluation of futility in clinical trials with co-primary endpoints2017

    • 著者名/発表者名
      Asakura K, Hamasaki T, Evans SR
    • 学会等名
      Joint Conference on Biometrics & Biopharmaceutical Statistics
    • 関連する報告書
      2017 実施状況報告書
    • 国際学会
  • [学会発表] Designing complex survival clinical trials with multi-stage and multiple endpoints2017

    • 著者名/発表者名
      Hamasaki T, Evans SR, Sugimoto T, Asakura K
    • 学会等名
      Joint Statistical Meetings
    • 関連する報告書
      2017 実施状況報告書
    • 国際学会
  • [学会発表] Statistical monitoring of clinical trials with semi competing risks outcomes2017

    • 著者名/発表者名
      Hamasaki T, Evans SR, Sugimoto T, Asakura K
    • 学会等名
      The 2017 ICSA Applied Statistics Symposium
    • 関連する報告書
      2017 実施状況報告書
    • 国際学会 / 招待講演
  • [学会発表] Group-sequential designs in clinical trials with semi competing risks outcomes2017

    • 著者名/発表者名
      Hamasaki T, Evans SR, Sugimoto T, Asakura K
    • 学会等名
      The 10th International Conference on Multiple Comparison Procedure
    • 関連する報告書
      2017 実施状況報告書
    • 国際学会
  • [学会発表] Journeying through the development of an adaptive designs reporting guidance: preliminary findings2017

    • 著者名/発表者名
      18.Dimairo M, Todd S, Julious S, Jaki T, Wason J, Hind D, Mander A, Wier C, König F, Altman D, Nicholl J, Hamasaki T, Proschan M, Scott J, Walton M, Ando Y, Biggs K, Pallmann P, Coates E
    • 学会等名
      Evidence Live 2017
    • 関連する報告書
      2017 実施状況報告書
    • 国際学会
  • [学会発表] Efficient group-sequential designs for monitoring two time-to-event outcomes in clinical trials2017

    • 著者名/発表者名
      Hamasaki T, Asakura K, Sugimoto T, Evans SR, Hsiao, CF, Yamamoto H.
    • 学会等名
      The 4th International Clinical Trials Methodology Conference (ICTMC) and the 38th Annual Meeting of the Society for Clinical Trials
    • 関連する報告書
      2017 実施状況報告書
    • 国際学会
  • [学会発表] A Program for Training the Next Generation of Biostatisticians in Japan: Developing On-the-Job Training at NCVC2017

    • 著者名/発表者名
      Hamasaki T, Yamamoto H, Tanaka S, Sato ST.
    • 学会等名
      The 4th International Clinical Trials Methodology Conference (ICTMC) and the 38th Annual Meeting of the Society for Clinical Trials
    • 関連する報告書
      2017 実施状況報告書
    • 国際学会
  • [学会発表] Integrated e-Clinical solution: Experiences from Japan2017

    • 著者名/発表者名
      Hamasaki T,
    • 学会等名
      DIA China Seminar (Application of Information Technology in Clinical Research
    • 関連する報告書
      2017 実施状況報告書
    • 国際学会 / 招待講演
  • [図書] 多重比較法2019

    • 著者名/発表者名
      坂巻顕太郎 ,寒水孝司 ,濱崎俊光 著
    • 総ページ数
      155
    • 出版者
      朝倉書店
    • 関連する報告書
      2019 実績報告書
  • [学会・シンポジウム開催] The 6th International Symposium on Biopharmaceutical Statistics2019

    • 関連する報告書
      2019 実績報告書

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公開日: 2017-04-28   更新日: 2022-02-22  

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