| 研究課題/領域番号 |
17K10067
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
小児科学
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| 研究機関 | 一般財団法人脳神経疾患研究所 |
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研究代表者 |
衞藤 義勝 一般財団法人脳神経疾患研究所, 先端医療研究センター, センター長 (50056909)
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| 研究分担者 |
WU CHEN 一般財団法人脳神経疾患研究所, 先端医療研究センター, 研究員 (90790840)
HOSSAIN ARIF 一般財団法人脳神経疾患研究所, 先端医療研究センター, 研究員 (40777893)
柳澤 比呂子 一般財団法人脳神経疾患研究所, 先端医療研究センター, 研究員 (60416659)
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| 研究期間 (年度) |
2017-04-01 – 2020-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2019年度)
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| 配分額 *注記 |
4,680千円 (直接経費: 3,600千円、間接経費: 1,080千円)
2019年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
2018年度: 1,690千円 (直接経費: 1,300千円、間接経費: 390千円)
2017年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円)
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| キーワード | ライソゾーム病 / NPC / ファブリ病 / バイオマーカー / オキシステロール、 / iPS細胞 / タンデムMS / Niemann-Pick C病 / 蓄積脂質 / lysoGb3 / oxysterol / TEM解析 / ゴーシェ病 / ニーマンピック病 / iPS細胞作製 / プロテオミクス / NPC病 / iPS cells / MS/MS / lysosomal disease |
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| 研究成果の概要 |
Niemann-Pick C（NPC)病に関して、各々患者血清のバイオマーカーである７ＫＣ、LysoSM、胆汁酸５０６を測定又iPS細胞から分化した神経幹細胞でのプロテオミクス解析をタンデムMSで測定,更にNPC患者からiPS細胞をＮeuroprogenitor細胞、神経細胞に分化し、形態的変化を電顕で検討並びに細胞障害の機序をNPC神経細胞での病態に関して、細胞染色、細胞機能を検討した。分化細胞における神経幹細胞マーカーの発現を解析し各種未分化マーカー遺伝子の発現を確認した。又タンデムマスでのプロテオーム解析ではNPC患者細胞では特異的に増加している特異蛋白を見出し病態との関連が示唆された
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
ライソゾーム病の内ニーマンピツクＣ（ＮＰＣ）病の各種血清バイオマーカーをタンデムＭＳで測定することにより患者の早期診断をし、治療に結びつけることが可能である。又NPC iPS細胞から神経細胞などへの分化研究により、ＮＰＣの神経障害の
メカニズムをNPCiPSから分化した神経幹細胞の脂質代謝並びにプロテオゾーム解析をタンデムマスで一斉分析を行い、細胞内での脂質並びにプロテオミクスの異常を明らかにすることが出来た。今後神経細胞の治療に伴う、プロテオミクス効果を確認することが可能になり、病態解明と共に治療効果を明らかにすることができる。
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