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CRISPR Cas9 protein delivery via virus-like particles for in vivo treatment of Duchenne muscular dystrophy

研究課題

研究課題/領域番号 17K15048
研究種目

若手研究(B)

配分区分基金
研究分野 システムゲノム科学
研究機関京都大学

研究代表者

Gee PeterDavid  京都大学, iPS細胞研究所, 特定研究員 (00754227)

研究期間 (年度) 2017-04-01 – 2019-03-31
研究課題ステータス 完了 (2018年度)
配分額 *注記
4,420千円 (直接経費: 3,400千円、間接経費: 1,020千円)
2018年度: 2,210千円 (直接経費: 1,700千円、間接経費: 510千円)
2017年度: 2,210千円 (直接経費: 1,700千円、間接経費: 510千円)
キーワードCRISPR / DMD / Genome editing / Delivery / Virus-like particles / CRISPR Cas9 / ゲノム / 遺伝子 / ウィルス / 再生医療 / 細胞
研究成果の概要

We developed a novel protein delivery system based on virus-like particles (NanoMEDIC) which can be used to deliver proteins hard to transfect cells and in vivo in mice. Genome editing technology such as CRISPR-Cas9 could be delivered into a variety of cells and achieved high editing efficiency.

研究成果の学術的意義や社会的意義

Transient delivery of CRISPR-Cas9 RNP will allow for safer use of genome editing technology in vivo and may be applicable future clinical work. We also developed a serum-free culture system using flow electroporation to potentially apply the production of our NanoMEDIC system for industrial use.

報告書

(3件)
  • 2018 実績報告書   研究成果報告書 ( PDF )
  • 2017 実施状況報告書
  • 研究成果

    (4件)

すべて 2018

すべて 雑誌論文 (1件) (うち査読あり 1件、 オープンアクセス 1件) 学会発表 (2件) (うち国際学会 2件) 産業財産権 (1件)

  • [雑誌論文] Site-specific randomization of the endogenous genome by a regulatable CRISPR-Cas9 piggyBac system in human cells2018

    • 著者名/発表者名
      Kentaro Ishida, Huaigeng Xu, Noriko Sasakawa, Mandy Siu Yu Lung, Julia Alexandra Kudryashev, Peter Gee & Akitsu Hotta
    • 雑誌名

      Scientific Reports

      巻: online 号: 1 ページ: 310-310

    • DOI

      10.1038/s41598-017-18568-4

    • 関連する報告書
      2017 実施状況報告書
    • 査読あり / オープンアクセス
  • [学会発表] Development of a CRISPR-Cas9 RNP delivery system using virus-like particles2018

    • 著者名/発表者名
      Peter Gee
    • 学会等名
      The 3rd Annual Meeting of The Japanese Society for Genome Editing in Hiroshima
    • 関連する報告書
      2018 実績報告書
    • 国際学会
  • [学会発表] CRISPR Cas9 delivery via virus-like particles for in vivo genome editing2018

    • 著者名/発表者名
      Peter Gee
    • 学会等名
      9th Takeda Science Symposium on PharmaSciences (Genome Editing Towards Medicinal Applications)
    • 関連する報告書
      2017 実施状況報告書
    • 国際学会
  • [産業財産権] ウイルス様粒子及びその使用2018

    • 発明者名
      Peter Gee and Akitsu Hotta
    • 権利者名
      Peter Gee and Akitsu Hotta
    • 産業財産権種類
      特許
    • 産業財産権番号
      2018-133682
    • 出願年月日
      2018
    • 関連する報告書
      2018 実績報告書

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公開日: 2017-04-28   更新日: 2020-03-30  

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