| 研究課題/領域番号 |
17K15617
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| 研究種目 |
若手研究(B)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 研究分野 |
病態医化学
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| 研究機関 | 京都大学 |
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研究代表者 |
趙 成珠 京都大学, iPS細胞研究所, 特定研究員 (50778678)
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| 研究期間 (年度) |
2017-04-01 – 2019-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2018年度)
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| 配分額 *注記 |
4,160千円 (直接経費: 3,200千円、間接経費: 960千円)
2018年度: 2,080千円 (直接経費: 1,600千円、間接経費: 480千円)
2017年度: 2,080千円 (直接経費: 1,600千円、間接経費: 480千円)
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| キーワード | 進行性骨化性線維異形成症 / FOP / mTOR / iPS細胞 / 間葉系幹細胞 / 治療薬候補化合物 / 分子病態学 |
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| 研究成果の概要 |
本研究では、1.希少遺伝性疾患である進行性骨化性線維異形成症 (FOP) を抑える新たな候補物質の薬効評価及びメカニズム解明を行なった。その結果、AZD0530 やTAK165にはFOPで生じる異所性骨化を抑える効果があることがわかった。さらに、TAK 165はmTORシグナル経路を調節する作用があり、直接ではないもののmTOR シグナルを阻害していることを明らかにした。複数の薬剤を組み合わせることでより高い効果が得られる場合もあるため、今回の成果は、別の候補物質を提示す ることで、薬剤開発の可能性を高めるとともに、FOPが起こる分子メカニズムのさらなる解明につながると期待できる。
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
FOP 病態の進行には長年進行を止める根本的な治療法が存在しない。本研究では先行研究の in vitro 病態再現系の解析で得られた治療薬候補化合物の異所性骨形成に対する治療効果をFOPモデルマウスを用いて評価した。さらに、治療効果を示した候補化合物の作用機序の解明を行い、新しい病態メカニズム発見および治療薬の開発に資することが期待される。
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