研究課題
基盤研究(B)
筋ジストロフィー症に代表される筋変性疾患に対する根本的治療法は存在せず、その転帰は不幸な経過をたどる。新規治療の試みとして遺伝子治療が模索されているが、現在の方法では特異的な遺伝子変異を持つ一部の筋変性疾患のみが対象となり、普遍性を持つ新しい治療展開が期待されている。根本的治療法がなく不幸な転帰をたどる患者さんに明るい未来をもたらす治療法を確立するには、ES細胞より骨格筋幹細胞であるsatellite細胞形成に至る機構を明らかにした上で、大量培養にて作成するシステムの構築を行ない、新しい治療体系の確立が必須である。本研究では、ES細胞よりsatellite細胞を特異的に形成する基盤技術開発を行った。ES細胞をembryoid bodyの形で培養し、マトリジェル上で培養を継続することにより筋繊維の発現を確認した。さらに、詳細な観察にて、Pax3,Pax7を発現する骨格筋幹細胞であるsatellite細胞の発現も確認した。このsatellite細胞は、SM/C-2.6というマウスsatellite細胞を認識する抗体で分離可能であり、分離したSM/C-2.6陽性細胞は、in vitro, in vivoにおいて骨格筋組織へ分化し得ることを確認した。また、in vivoに移植したSM/C-2.6陽性細胞は長期にわたって存在すること、筋障害を加えることにより増幅すること、二次移植が可能であることにより、satellite細胞という骨格筋幹細胞であることを確認した。現在、マウスES細胞で得られた知見をもとに、霊長類ES細胞においてもその成果を検討し、筋ジストロフィー症に対する治療基盤技術の開発を目的として、研究を継続している。
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