| 研究課題/領域番号 |
18790749
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| 研究種目 |
若手研究(B)
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 研究分野 |
小児科学
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| 研究機関 | 国立成育医療センター(研究所) |
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研究代表者 |
田中 藤樹 国立成育医療センター(研究所), 生殖医療研究部, 共同研究員 (50415585)
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| 研究期間 (年度) |
2006 – 2008
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| 研究課題ステータス |
完了 (2008年度)
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| 配分額 *注記 |
3,690千円 (直接経費: 3,300千円、間接経費: 390千円)
2008年度: 1,690千円 (直接経費: 1,300千円、間接経費: 390千円)
2007年度: 1,300千円 (直接経費: 1,300千円)
2006年度: 700千円 (直接経費: 700千円)
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| キーワード | 小児代謝 / 栄養学 / 再生医学 / トランスレーショナルリサーチ / 生体材料 / 発生・分化 / 医療・福祉 |
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| 研究概要 |
ムコ多糖症の酵素補充療法は患者に酵素製剤を定期的に供給しなければならない。そのため永続的に酵素を供給可能な、ムコ多糖症に対する再生医療技術を応用した「埋め込み型酵素補充療法」を考案した。ヒト間葉系細胞をムコ多糖症VII 型マウス(NOD/SCID/MPSVII マウス)大腿筋に移植し、長期間の生着は確認されたが、βグルクロニダーゼ(GUSB)の発現は弱かった。レトロウイルスベクターを用いてGUSB を遺伝子導入し、強発現することを確認した。これらにより、ヒト間葉系細胞にレトロウイルスベクターを用いてGUSB を遺伝子導入した後、NOD/SCID/MPSVII マウス大腿筋に移植することで、長期間生着し、かつ永続的にGUSB を全身に供給する永久型酵素補充療法の骨子が出来上がった。
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