| 研究課題/領域番号 |
18H03552
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| 研究種目 |
基盤研究(B)
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
小区分90130:医用システム関連
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| 研究機関 | 東京薬科大学 |
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研究代表者 |
根岸 洋一 東京薬科大学, 薬学部, 教授 (50286978)
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| 研究分担者 |
吉川 大和 東京薬科大学, 薬学部, 准教授 (20274227)
丸山 一雄 帝京大学, 薬学部, 特任教授 (30130040)
高橋 葉子 (遠藤葉子) 東京薬科大学, 薬学部, 助教 (30453806)
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| 研究期間 (年度) |
2018-04-01 – 2021-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2020年度)
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| 配分額 *注記 |
17,420千円 (直接経費: 13,400千円、間接経費: 4,020千円)
2020年度: 3,510千円 (直接経費: 2,700千円、間接経費: 810千円)
2019年度: 4,940千円 (直接経費: 3,800千円、間接経費: 1,140千円)
2018年度: 8,970千円 (直接経費: 6,900千円、間接経費: 2,070千円)
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| キーワード | ナノバブル / 超音波 / ドラッグデリバリーシステム / ゲノム編集 / 筋ジストロフィー / 超音波応答性ナノバブル / 核酸遺伝子デリバリー |
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| 研究成果の概要 |
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）疾患の治療においては、永久的な遺伝子編集を可能にするゲノム編集システムの筋組織への導入方法が重要と考えられている．本研究では，超音波応答性ナノバブルによるDMDモデルマウス骨格筋組織へのCRISPR-Cas9システムの送達・導入に成功した．実際にCRISPR-Cas9システムを発現プラスミドとしてのみならず、RNA（Cas9ｍRNA/sgRNA）の状態で導入した場合においても，欠損ジストロフィンタンパク質の発現回復を認めた．よって本ナノバブルによる送達・導入システムは，ゲノム編集を利用したDMD遺伝子治療における有用な一手段となると期待された．
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
DMDモデルマウスを利用した治療研究において，超音波応答性ナノバブルにより，CRISPR/Cas9システムを細胞内送達させ，実際に機能発現した結果は，他の遺伝性疾患治療にも適用可能と考えられる．mRNA送達にも有用性を発揮できることから，がん治療や再生医療分野における新たな治療システム開発に繋がる可能性がある．本研究成果は，さらに標的リガンドを修飾したナノバブルを用いることで，疾患部位の診断と治療の一体化システム（セラノスティクス）の構築に繋がることから，学術的及び社会的にも大きな意義があると考えられる．
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