| 研究課題/領域番号 |
18K06040
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
小区分42040:実験動物学関連
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| 研究機関 | 東海大学 |
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研究代表者 |
三浦 浩美 東海大学, 医学部, 助教 (90599523)
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| 研究期間 (年度) |
2020-03-01 – 2023-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2022年度)
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| 配分額 *注記 |
4,420千円 (直接経費: 3,400千円、間接経費: 1,020千円)
2020年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
2019年度: 1,690千円 (直接経費: 1,300千円、間接経費: 390千円)
2018年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円)
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| キーワード | in vivoゲノム編集 / 遺伝子治療 / 遺伝子デリバリー系 / ハイドロダイナミクス法 / ヒト型疾患モデルマウス / ゲノム編集 / フェニルケトン尿症 / ゲノム編集効率 / 次世代シークエンス / 疾患モデルマウス作製 / 疾患モデルマウス / DNA修復系 |
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| 研究開始時の研究の概要 |
本研究では、遺伝子治療効果を示す条件を簡便、且つ効率的に検出可能な独自のin vivoゲノム編集効率の評価系モデルマウスを用いて、標的組織におけるゲノム編集効率の検討と、最適条件を用いた疾患モデルマウス遺伝子治療への応用を目指す。具体的には、1)評価系モデルマウスのシステムの再構築と改善、2)各種臓器への遺伝子デリバリー条件の検討、3)疾患モデルマウスを用いたin vivo遺伝子治療を行う。
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| 研究成果の概要 |
近年急速に発展してきたゲノム編集技術は、ヒト遺伝性疾患の原因遺伝子そのものを修復する遺伝子治療を可能とすることから、疾患ごとに特定の臓器を標的としたin vivoゲノム編集技術の開発が今後の重要な課題となってくるものと考えられる。その際に、標的臓器へのゲノム編集関連分子のデリバリー効率やin vivoゲノム編集効率の向上が成功の鍵となりうる。本研究では、申請者が独自に開発したin vivoゲノム編集効率評価系モデルマウスを活用し、in vivoデリバリー系の最適条件の検討を行うとともに、今回独自に作製した疾患モデルマウスを用いた遺伝子治療への応用を目指した。
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
本研究成果により確立した評価系モデルマウスは、本研究で用いた物理的な遺伝子導入法のみならず、様々な遺伝子デリバリーツール(生物学的、化学的な遺伝子導入方法)の評価に利用できる可能性がある。遺伝子治療を行う上での問題となっている遺伝子デリバリー系は、今後様々な新手法が次々に開発されてくることが期待されるが、それらにおけるデリバリー効率のみならず、臓器・組織特異性等を検証する上でも極めて有用なモデルマウスとなりうると考えられる。
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