根治療法の切り札アミロイド・ブレイカー開発とそれを用いた毒性メカニズム探求

• 研究課題/領域番号: 18K07502
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分52020:神経内科学関連
• 研究機関: 熊本大学
• 研究代表者: 植田 光晴 熊本大学, 大学院生命科学研究部(医), 教授 (60452885)
• 研究分担者: 水口 峰之 富山大学, 学術研究部薬学・和漢系, 教授 (30332662) ; 山中 邦俊 熊本大学, 発生医学研究所, 准教授 (90212290)
• 研究期間 (年度): 2018-04-01 – 2021-03-31
• 研究課題ステータス: 完了 (2020年度)
• 配分額: 4,550千円 (直接経費: 3,500千円、間接経費: 1,050千円); 2020年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円); 2019年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円); 2018年度: 1,950千円 (直接経費: 1,500千円、間接経費: 450千円)
• キーワード: アミロイドブレイカー / アミロイドーシス / トランスサイレチン / 薬剤スクリーニング / Drug repositioning / アミロイド・ブレイカー

研究成果の概要

高いアミロイド形成性を有するTTR81-127を培養細胞（glomotel cell）に加えることで、培養細胞でアミロイド形成を誘導した。アミロイド形成を誘導することで、細胞死、アポトーシスの誘導、炎症に関連した分子の発現増加が認められた。本実験系をハイスループット化し、アミロイドブレイカーをスクリーニングするcell-based assay法を確立した。Off-patent医薬品（1,280種）のライブラリーを用いて、本方法でアミロイドブレイカーをスクリーニングしたところ、候補化合物を抽出できた。本方法はアミロイドブレイカーのスクリーニング方法として有用である。

研究成果の学術的意義や社会的意義

アミロイドーシスの根治には、アミロイドブレイカーの開発が極めて重要であるが、これまでATTRアミロイドーシスを培養細胞で再現することが出来なかった。本研究で確立したcell-based assay法は、アミロイドブレイカーのスクリーニング法として有用である。今後は、様々なライブラリーを用いてアミロイドブレイカーを探索する。アミロイド・ブレイカーの開発により、病態が進行した患者にも有効な治療法が提供できると考える。

研究成果

• [雑誌論文] The prostate as a good candidate organ for proving amyloid deposition in non-endemic late onset hereditary transthyretin amyloidosis: Report of two cases (2021)
  • 著者名/発表者名: Maeda Kentaro、Kubota Yasuaki、Kitagawa Satoshi、Ueda Mitsuharu、Ando Yukio、Ito Yasuhiro
  • 雑誌名: Journal of the Neurological Sciences 巻: 424 ページ: 117418-117418
  • DOI: 10.1016/j.jns.2021.117418
  • 査読あり / 国際共著
• [雑誌論文] Current Management and Therapeutic Strategies for Cerebral Amyloid Angiopathy (2021)
  • 著者名/発表者名: Yasuteru Inoue, Yukio Ando, Yohei Misumi, Mitsuharu Ueda
  • 雑誌名: Int J Mol Sci 巻: 22 号: 8 ページ: 3869-3869
  • DOI: 10.3390/ijms22083869
  • 査読あり / オープンアクセス / 国際共著
• [雑誌論文] Amyloid fibril formation is suppressed in microgravity (2021)
  • 著者名/発表者名: Matsushita Hiroaki、Isoguchi Aito、Okada Masamitsu、Masuda Teruaki、Misumi Yohei、Ichiki Yuko、Ueda Mitsuharu、Ando Yukio
  • 雑誌名: Biochemistry and Biophysics Reports 巻: 25 ページ: 100875-100875
  • DOI: 10.1016/j.bbrep.2020.100875
  • 査読あり / オープンアクセス
• [雑誌論文] Reliability of the Modified Rankin Scale Assessment Using a Simplified Questionnaire in Japanese (2021)
  • 著者名/発表者名: Yi Kenichiro、Inatomi Yuichiro、Nakajima Makoto、Yonehara Toshiro、Ueda Mitsuharu
  • 雑誌名: Journal of Stroke and Cerebrovascular Diseases 巻: 30 号: 2 ページ: 105517-105517
  • DOI: 10.1016/j.jstrokecerebrovasdis.2020.105517
  • 査読あり
• [雑誌論文] Carpal Tunnel Syndrome Due to Iatrogenic Amyloidosis After Domino Liver Transplantation From Hereditary Transthyretin Amyloidosis: A Case Report (2021)
  • 著者名/発表者名: Ohya Yuki、Tasaki Masayoshi、Hayashida Shintaro、Katayama Nobuhiro、Tsuchida Toru、Kuriwaki Kazumi、Ueda Mitsuharu、Inomata Yukihiro
  • 雑誌名: Transplantation Proceedings 巻: － 号: 4 ページ: 1313-1316
  • DOI: 10.1016/j.transproceed.2021.03.001
  • 査読あり
• [雑誌論文] Long-term safety and efficacy of patisiran for hereditary transthyretin-mediated amyloidosis with polyneuropathy: 12-month results of an open-label extension study (2021)
  • 著者名/発表者名: Adams David, et al.
  • 雑誌名: The Lancet Neurology 巻: 20 号: 1 ページ: 49-59
  • DOI: 10.1016/s1474-4422(20)30368-9
  • 査読あり / 国際共著
• [雑誌論文] EGF-containing fibulin-like extracellular matrix protein 1 amyloid incidentally found in surgically resected specimens of Colon cancer: a case report emphasising on an unrecognised type (2021)
  • 著者名/発表者名: Tsukamoto Yoshitane、Tasaki Masayoshi、Fujii Hitoshi、Tsujie Masaki、Ueda Mitsuharu
  • 雑誌名: Amyloid 巻: 28 号: 2 ページ: 136-137
  • DOI: 10.1080/13506129.2020.1841624
  • 査読あり
• [雑誌論文] Plasma growth differentiation factor 15: a novel tool to detect early changes of hereditary transthyretin amyloidosis (2020)
  • 著者名/発表者名: Okada Masamitsu、Misumi Yohei、Masuda Teruaki、Takashio Seiji、Tasaki Masayoshi、Matsushita Hiroaki、Ueda Akihiko、Inoue Yasuteru、Nomura Toshiya、Nakajima Makoto、Yamashita Taro、Shinriki Satoru、Matsui Hirotaka、Tsujita Kenichi、Ando Yukio、Ueda Mitsuharu
  • 雑誌名: ESC Heart Failure 巻: 8 号: 2 ページ: 1178-1185
  • DOI: 10.1002/ehf2.13176
  • 査読あり / オープンアクセス
• [雑誌論文] Anti-Kir4.1 Antibodies in Multiple Sclerosis: Specificity and Pathogenicity (2020)
  • 著者名/発表者名: Imamura Michie、Higuchi Osamu、Maeda Yasuhiro、Mukaino Akihiro、Ueda Mitsuharu、Matsuo Hidenori、Nakane Shunya
  • 雑誌名: International Journal of Molecular Sciences 巻: 21 号: 24 ページ: 9632-9632
  • DOI: 10.3390/ijms21249632
  • 査読あり / オープンアクセス
• [雑誌論文] Usefulness of relative apical longitudinal strain index to predict positive 99m Tc‐labeled pyrophosphate scintigraphy findings in advanced‐age patients with suspected transthyretin amyloid cardiomyopathy (2020)
  • 著者名/発表者名: Usuku Hiroki、Takashio Seiji、Yamamoto Eiichiro、Kinoshita Yui、Nishi Masato、Oike Fumi、Marume Kyohei、Hirakawa Kyoko、Tabata Noriaki、Oda Seitaro、Misumi Yohei、Ueda Mitsuharu、Kawano Hiroaki、Kaikita Koichi、Matsushita Kenichi、Ando Yukio、Matsui Hirotaka、Tsujita Kenichi
  • 雑誌名: Echocardiography 巻: 37 号: 11 ページ: 1774-1783
  • DOI: 10.1111/echo.14892
  • 査読あり
• [雑誌論文] Clinical characteristics and natural history of wild‐type transthyretin amyloid cardiomyopathy in Japan (2020)
  • 著者名/発表者名: Yamada Toshihiro、Takashio Seiji、Arima Yuichiro、Nishi Masato、Morioka Mami、Hirakawa Kyoko、Hanatani Shinsuke、Fujisue Koichiro、Yamanaga Kenshi、Kanazawa Hisanori、Sueta Daisuke、Araki Satoshi、Usuku Hiroki、Nakamura Taishi、Suzuki Satoru、Yamamoto Eiichiro、Ueda Mitsuharu、Kaikita Koichi、Tsujita Kenichi
  • 雑誌名: ESC Heart Failure 巻: 7 号: 5 ページ: 2829-2837
  • DOI: 10.1002/ehf2.12884
  • 査読あり / オープンアクセス
• [雑誌論文] Characteristics of Patients with Hereditary Transthyretin Amyloidosis and an Evaluation of the Safety of Tafamidis Meglumine in Japan: An Interim Analysis of an All-case Postmarketing Surveillance (2020)
  • 著者名/発表者名: Ishii Tomonori、Hirano Yoko、Matsumoto Noriko、Takata Ami、Sekijima Yoshiki、Ueda Mitsuharu、Ando Yukio
  • 雑誌名: Clinical Therapeutics 巻: 42 号: 9 ページ: 1728-1737.e6
  • DOI: 10.1016/j.clinthera.2020.07.001
  • 査読あり / オープンアクセス
• [雑誌論文] Novel dot-blot assay for detection of vascular Notch3 aggregates in patients with CADASIL (2020)
  • 著者名/発表者名: Ma Y, Ueda M, Ueda A, Shinriki S, Nagatoshi A, Isoguchi A, Okada M, Tasaki M, Nomura T, Inoue Y, Masuda T, Misumi Y, Yamashita T, Matsui H, Ando Y.
  • 雑誌名: J Neurol Sci 巻: 415 ページ: 116931-116931
  • DOI: 10.1016/j.jns.2020.116931
  • 査読あり
• [雑誌論文] Monitoring of asymptomatic family members at risk of hereditary transthyretin amyloidosis for early intervention with disease-modifying therapies (2020)
  • 著者名/発表者名: Ueda Mitsuharu、Sekijima Yoshiki、Koike Haruki、Yamashita Taro、Yoshinaga Tsuneaki、Ishii Tomonori、Ando Yukio
  • 雑誌名: Journal of the Neurological Sciences 巻: 414 ページ: 116813-116813
  • DOI: 10.1016/j.jns.2020.116813
  • 査読あり / オープンアクセス
• [雑誌論文] Trends in Diagnostic Imaging of Cardiac Amyloidosis: Emerging Knowledge and Concepts (2020)
  • 著者名/発表者名: Oda Seitaro、Kidoh Masafumi、Nagayama Yasunori、Takashio Seiji、Usuku Hiroki、Ueda Mitsuharu、Yamashita Taro、Ando Yukio、Tsujita Kenichi、Yamashita Yasuyuki
  • 雑誌名: RadioGraphics 巻: 40 号: 4 ページ: 961-981
  • DOI: 10.1148/rg.2020190069
  • 査読あり
• [雑誌論文] Human amyloidosis, still intractable but becoming curable: the essential role of pathological diagnosis in the selection of type-specific therapeutics. (2020)
  • 著者名/発表者名: Naiki H, Sekijima Y, Ueda M, Ohashi K, Hoshii Y, Shimoda M, Ando Y.
  • 雑誌名: Pathol Int 巻: 70 号: 4 ページ: 191-198
  • DOI: 10.1111/pin.12902
  • 査読あり / オープンアクセス
• [雑誌論文] Integrated diagnostic approach to wild-type transthyretin cardiac amyloidosis with the use of high-sensitivity cardiac troponin T measurement and 99mTc-pyrophosphate scintigraphy. (2020)
  • 著者名/発表者名: Ochi Y, Kubo T, Nakashima Y, Baba Y, Hirota T, Yamasaki N, Yamashita T, Ueda M, Ando Y, Kitaoka H.
  • 雑誌名: J Cardiol 巻: 75 号: 1 ページ: 12-19
  • DOI: 10.1016/j.jjcc.2019.05.011
  • 査読あり / オープンアクセス
• [雑誌論文] JCS 2020 Guideline on Diagnosis and Treatment of Cardiac Amyloidosis (2020)
  • 著者名/発表者名: Kitaoka H, Izumi C, Izumiya Y, Inomata T, Ueda M, Kubo T, Koyama J, Sano M, Sekijima Y, Tahara N, Tsukada N, Tsujita K, Tsutsui H, Tomita T, Amano M, Endo J, Okada A, Oda S, Takashio S, Baba Y, Misumi Y, Yazaki M, Anzai T, Ando Y, Isobe M, Kimura T, Fukuda K; Japanese Circulation Society Joint Working Group.
  • 雑誌名: Cir J 巻: 84 号: 9 ページ: 1610-1671
  • DOI: 10.1253/circj.cj-20-0110
  • NAID: 130007890677
  • 査読あり / オープンアクセス
• [雑誌論文] Analysis of autonomic outcomes in APOLLO, a phase III trial of the RNAi therapeutic patisiran in patients with hereditary transthyretin-mediated amyloidosis. (2020)
  • 著者名/発表者名: Gonzalez-Duarte A, Berk J, Quan D, Mauermann M, Schmidt H, Polydefkis M, Waddington-Cruz M, Ueda M, Conceicao I, Kristen A, Coelho T, Cauquil C, Tard C, Merkel M, Aldinc E, Chen J, Sweetser M, Wang J, Adams D.
  • 雑誌名: J Neurol 巻: 267 号: 3 ページ: 703-712
  • DOI: 10.1007/s00415-020-09715-5
  • 査読あり / 国際共著
• [雑誌論文] A Statement on the Appropriate Administration of Tafamidis in Patients With Transthyretin Cardiac Amyloidosis (2019)
  • 著者名/発表者名: Endo Jin、Sano Motoaki、Izumiya Yasuhiro、Tsujita Kenichi、Nakamura Kazufumi、Tahara Nobuhiro、Kuwahara Koichiro、Inomata Takayuki、Ueda Mitsuharu、Sekijima Yoshiki、Ando Yukio、Tsutsui Hiroyuki、Isobe Mitsuaki、Fukuda Keiichi
  • 雑誌名: Circulation Journal 巻: 84 号: 1 ページ: 15-17
  • DOI: 10.1253/circj.CJ-19-0811
  • NAID: 130007772713
  • ISSN: 1346-9843, 1347-4820
  • 年月日: 2019-12-25
  • 査読あり / オープンアクセス / 国際共著
• [雑誌論文] Hereditary ATTR Amyloidosis with Cardiomyopathy Caused by the Novel Variant Transthyretin Y114S (p.Y134S) (2019)
  • 著者名/発表者名: Nakase Taku、Yamashita Taro、Matsuo Yoshimasa、Nomura Toshiya、Sasada Keiko、Masuda Teruaki、Misumi Yohei、Takamatsu Kotaro、Oda Seitaro、Furukawa Yutaro、Obayashi Konen、Matsui Hirotaka、Ando Yukio、Ueda Mitsuharu
  • 雑誌名: Internal Medicine 巻: 58 号: 18 ページ: 2695-2698
  • DOI: 10.2169/internalmedicine.2456-18
  • NAID: 130007706923
  • ISSN: 0918-2918, 1349-7235
  • 年月日: 2019-09-15
  • 査読あり / オープンアクセス
• [雑誌論文] Reader response: Natural history and survival in stage 1 Val30Met transthyretin familial amyloid polyneuropathy (2019)
  • 著者名/発表者名: Ueda Mitsuharu、Yamashita Taro、Misumi Yohei、Masuda Teruaki、Ando Yukio
  • 雑誌名: Neurology 巻: 93 号: 5 ページ: 228-229
  • DOI: 10.1212/wnl.0000000000007870
  • 査読あり
• [雑誌論文] A cell-based high-throughput screening method to directly examine transthyretin amyloid fibril formation at neutral pH (2019)
  • 著者名/発表者名: Ueda Mitsuharu、Okada Masamitsu、Mizuguchi Mineyuki、et al.
  • 雑誌名: Journal of Biological Chemistry 巻: 294 号: 29 ページ: 11259-11275
  • DOI: 10.1074/jbc.ra119.007851
  • 査読あり / オープンアクセス / 国際共著
• [雑誌論文] Natural history and long-term effects of variant protein reduction in non-V30M ATTR amyloidosis. (2019)
  • 著者名/発表者名: Yamashita T, Ueda M, Nomura T, Okazaki T, Okada M, Tsuda Y, Inoue Y, Masuda T, Misumi Y, Takamatsu K, Obayashi K, Inomata Y, Hibi T, Ando Y.
  • 雑誌名: Neurology 巻: 93 号: 16 ページ: 714-716
  • DOI: 10.1212/wnl.0000000000008320
  • 査読あり
• [雑誌論文] Nationwide survey on cerebral amyloid angiopathy in Japan. (2019)
  • 著者名/発表者名: Sakai K, Ueda M, Fukushima W, Tamaoka A, Shoji M, Ando Y, Yamada M.
  • 雑誌名: Eur J Neurol. 巻: 26(12) 号: 12 ページ: 1487-1493
  • DOI: 10.1111/ene.14031
  • 査読あり
• [雑誌論文] Memantine, a noncompetitive N-methyl-D-aspartate receptor antagonist, attenuates cerebral amyloid angiopathy by increasing insulin-degrading enzyme expression. (2019)
  • 著者名/発表者名: Inoue Y, Ueda M, Masuda M, Misumi Y, Yamashita T, Ando Y.
  • 雑誌名: Mol Neurobiol 巻: 56 号: 12 ページ: 8573-8573
  • DOI: 10.1007/s12035-019-01678-7
  • 査読あり
• [雑誌論文] New simple and quick method to analyze serum variant transthyretins: direct MALDI method for the screening of hereditary transthyretin amyloidosis (2019)
  • 著者名/発表者名: Nomura Toshiya、Ueda Mitsuharu、Tasaki Masayoshi、Misumi Yohei、Masuda Teruaki、Inoue Yasuteru、Tsuda Yukimoto、Okada Masamitsu、Okazaki Takahiro、Kanenawa Kyosuke、Isoguchi Aito、Nakamura Makoto、Obayashi Konen、Shinriki Satoru、Matsui Hirotaka、Yamashita Taro、Ando Yukio
  • 雑誌名: Orphanet Journal of Rare Diseases 巻: 14 号: 1 ページ: 116-116
  • DOI: 10.1186/s13023-019-1100-y
  • 査読あり / オープンアクセス
• [雑誌論文] Characteristics of acquired transthyretin amyloidosis (2019)
  • 著者名/発表者名: Misumi Yohei、Ueda Mitsuharu、Masuda Teruaki、Tsuda Yukimoto、Nomura Toshiya、Okada Masamitsu、Inoue Yasuteru、Tasaki Masayoshi、Obayashi Konen、Yamashita Taro、Ando Yukio
  • 雑誌名: Neurology 巻: － 号: 17 ページ: 1587-1596
  • DOI: 10.1212/wnl.0000000000008360
  • 査読あり
• [雑誌論文] Early diagnosis of ATTR amyloidosis through targeted follow-up of identified carriers of TTR gene mutations* (2019)
  • 著者名/発表者名: Conceicao Isabel、Damy Thibaud、Romero Manuel、Galan Lucia、Attarian Shahram、Luigetti Marco、Sadeh Menachem、Sarafov Stayko、Tournev Ivailo、Ueda Mitsuharu
  • 雑誌名: Amyloid 巻: 26 号: 1 ページ: 3-9
  • DOI: 10.1080/13506129.2018.1556156
  • 査読あり / オープンアクセス / 国際共著
• [雑誌論文] Apolipoprotein E and clusterin inhibit the early phase of amyloid-β aggregation in an in vitro model of cerebral amyloid angiopathy (2019)
  • 著者名/発表者名: Endo Y, Hasegawa K, Nomura R, Arishima H, Kikuta K, Yamashita T, Inoue Y, Ueda M, Ando Y, Wilson MR, Hamano T, Nakamoto Y, Naiki H.
  • 雑誌名: Acta Neuropathologica Communications 巻: 7 号: 1 ページ: 12-12
  • DOI: 10.1186/s40478-019-0662-1
  • 査読あり / オープンアクセス / 国際共著
• [雑誌論文] A novel age-related venous amyloidosis derived from EGF-containing fibulin-like extracellular matrix protein 1 (2019)
  • 著者名/発表者名: Tasaki M, Ueda M, Hoshii Y, Mizukami M, Matsumoto S, Nakamura M, Yamashita T, Ueda A, Misumi Y, Masuda T, Inoue Y, Torikai T, Nomura T, Tsuda Y, Kanenawa K, Isoguchi A, Okada M, Matsui H, Obayashi K, Ando Y.
  • 雑誌名: The Journal of Pathology 巻: 247 号: 4 ページ: 444-455
  • DOI: 10.1002/path.5203
  • 査読あり
• [雑誌論文] First Nationwide Survey of 199 Patients with Amyloid A Amyloidosis in Japan (2018)
  • 著者名/発表者名: Okuda Yasuaki、Yamada Toshiyuki、Ueda Mitsuharu、Ando Yukio
  • 雑誌名: Internal Medicine 巻: 57 号: 23 ページ: 3351-3355
  • DOI: 10.2169/internalmedicine.1099-18
  • NAID: 130007539655
  • ISSN: 0918-2918, 1349-7235
  • 年月日: 2018-12-01
  • 査読あり / オープンアクセス
• [雑誌論文] Extreme Adhesion Activity of Amyloid Fibrils Induces Subcutaneous Insulin Resistance (2018)
  • 著者名/発表者名: Nakamura M, Misumi Y, Nomura T, Oka W, Isoguchi A, Kanenawa K, Masuda T, Yamashita T, Inoue Y, Ando Y, Ueda M.
  • 雑誌名: Diabetes 巻: 68 号: 3 ページ: 609-616
  • DOI: 10.2337/db18-0846
  • 査読あり
• [雑誌論文] Non-Val30Met mutation, septal hypertrophy, and cardiac denervation in patients with mutant transthyretin amyloidosis (2018)
  • 著者名/発表者名: Hirakawa Kyoko、Takashio Seiji、Marume Kyohei、Yamamoto Masahiro、Hanatani Shinsuke、Yamamoto Eiichiro、Sakamoto Kenji、Izumiya Yasuhiro、Kaikita Koichi、Oda Seitaro、Utsunomiya Daisuke、Shiraishi Shinya、Ueda Mitsuharu、Yamashita Taro、Yamashita Yasuyuki、Ando Yukio、Tsujita Kenichi
  • 雑誌名: ESC Heart Failure 巻: 6 号: 1 ページ: 122-130
  • DOI: 10.1002/ehf2.12361
  • 査読あり / オープンアクセス
• [雑誌論文] Tongue strength in patients with subacute myelo-optico-neuropathy (2018)
  • 著者名/発表者名: Yamashita Satoshi、Nakama Tatsuya、Ueda Mitsuharu、Honda Shoji、Kimura En、Konagaya Masaaki、Ando Yukio
  • 雑誌名: Journal of Clinical Neuroscience 巻: 47 ページ: 84-88
  • DOI: 10.1016/j.jocn.2017.10.007
  • 査読あり
• [雑誌論文] Nationwide Survey of 741 Patients with Systemic Amyloid Light-chain Amyloidosis in Japan (2018)
  • 著者名/発表者名: Shimazaki C, Hata H, Iida S, Ueda M, Katoh N, Sekijima Y, Ikeda S, Yazaki M, Fukushima W, Ando Y
  • 雑誌名: Internal Medicine 巻: 57 号: 2 ページ: 181-187
  • DOI: 10.2169/internalmedicine.9206-17
  • NAID: 130006309174
  • ISSN: 0918-2918, 1349-7235
  • 査読あり / オープンアクセス
• [雑誌論文] Loss of CYLD promotes cell invasion via ALK5 stabilization in oral squamous cell carcinoma (2018)
  • 著者名/発表者名: Shinriki S, Jono H, Maeshiro M, Nakamura T, Guo J, Li JD, Ueda M, Yoshida R, Shinohara M, Nakayama H, Matsui H, Ando Y.
  • 雑誌名: Journal of Pathology 巻: 244 号: 3 ページ: 367-379
  • DOI: 10.1002/path.5019
  • 査読あり / 国際共著
• [雑誌論文] Unwanted road to anemia in transthyretin familial amyloid polyneuropathy may continue irrespective of tafamidis treatment (2018)
  • 著者名/発表者名: Ikeda T, Masuda T, Ueda M, Yamashita T, Misumi Y, Shinriki S, Ando Y.
  • 雑誌名: Annals of Clinical Biochemistry 巻: 印刷中 号: 5 ページ: 571-575
  • DOI: 10.1177/0004563218754587
  • 査読あり / オープンアクセス
• [雑誌論文] Patisiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis (2018)
  • 著者名/発表者名: Adams David、Gonzalez-Duarte Alejandra、O’Riordan William D.、Yang Chih-Chao、Ueda Mitsuharu, et al.
  • 雑誌名: New England Journal of Medicine 巻: 379 号: 1 ページ: 11-21
  • DOI: 10.1056/nejmoa1716153
  • 査読あり / オープンアクセス / 国際共著
• [雑誌論文] Teaching NeuroImages: Morphology of lumbosacral dorsal root ganglia and plexus in hereditary transthyretin amyloidosis (2018)
  • 著者名/発表者名: Masuda T, Ueda M, Kitajima M, Morita K, Misumi Y, Yamashita T, Obayashi K, Yamashita Y, Ando Y
  • 雑誌名: Neurology 巻: 91 号: 19
  • DOI: 10.1212/wnl.0000000000006474
  • 査読あり / オープンアクセス
• [雑誌論文] Development of transgenic Caenorhabditis elegans expressing human transthyretin as a model for drug screening (2018)
  • 著者名/発表者名: Tsuda Yukimoto、Yamanaka Kunitoshi、Toyoshima Risa、Ueda Mitsuharu、Masuda Teruaki、Misumi Yohei、Ogura Teru、Ando Yukio
  • 雑誌名: Scientific Reports 巻: 8 号: 1 ページ: 17884-17884
  • DOI: 10.1038/s41598-018-36357-5
  • 査読あり / オープンアクセス
• [雑誌論文] Diagnosis and management of transthyretin familial amyloid polyneuropathy in Japan: red-flag symptom clusters and treatment algorithm. (2018)
  • 著者名/発表者名: Sekijima Y, Ueda M, Koike H, Misawa S, Ishii T, Ando Y
  • 雑誌名: Orphanet J Rare Dis 巻: 13 号: 1 ページ: 6-6
  • DOI: 10.1186/s13023-017-0726-x
  • 査読あり / オープンアクセス
• [雑誌論文] Origin of sporadic late-onset hereditary ATTR Val30Met amyloidosis in Japan (2018)
  • 著者名/発表者名: Ueda Mitsuharu、Yamashita Taro、Misumi Yohei、Masuda Teruaki、Ando Yukio
  • 雑誌名: Amyloid 巻: 25 号: 3 ページ: 143-147
  • DOI: 10.1080/13506129.2018.1531842
  • 査読あり
• [雑誌論文] A multicenter cross sectional study for bone-articular lesions associated with dialysis related amyloidosis in Japan. (2017)
  • 著者名/発表者名: Nishi S, Hoshino J, Yamamoto S, Goto S, Fuji H, Ubara Y, Motomiya Y, Morita H, Takaichi K, Yamagata K, Shigematsu T, Ueda M, Ando Y
  • 雑誌名: Nephrology 巻: 印刷中 号: 7 ページ: 640-645
  • DOI: 10.1111/nep.13077
  • 査読あり / オープンアクセス
• [学会発表] Development of amyloid disruptors for ATTR amyloidosis. (2020)
  • 著者名/発表者名: Ueda M, Okada M, Mizuguchi M, Kluve-Beckerman B, Isoguchi A, Misumi Y, Tasaki M, Masuda T, Inoue Y, Nomura T, Obayashi K, Yamashita T, Benson M, Ando Y.
  • 学会等名: XVII International Symposium on Amyloidosis.
  • 国際学会 / 招待講演
• [学会発表] 遺伝性ATTRアミロイドーシス治療の現状と展望． (2020)
  • 著者名/発表者名: 植田光晴
  • 学会等名: 第38回日本神経治療学会学術集会
  • 招待講演
• [学会発表] Global Open-label Extension: 24-month Data of Patisiran in Patients with hATTR Amyloidosis. (2020)
  • 著者名/発表者名: Ueda M, Adams D, Gonzalez-Duarte A, Mauricio E, Brannagan T, Coelho T, Wixner J, Schmidt H, Berber M, Sweetser M, White M, Wang J.J, Polydefkis M.
  • 学会等名: 第38回日本神経治療学会学術集会
• [学会発表] 心不全パンデミックが迫っている中、今一度、hATTRアミロイドーシスについて考える！ (2019)
  • 著者名/発表者名: 植田光晴
  • 学会等名: 第83回日本循環器学会学術集会
  • 招待講演
• [学会発表] 遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシスの病態と治療． (2019)
  • 著者名/発表者名: 植田光晴
  • 学会等名: 第60回 日本神経学会学術大会
  • 招待講演
• [学会発表] 遺伝性ATTRアミロイドーシスの病態解析とsiRNA治療の可能性． (2019)
  • 著者名/発表者名: 植田光晴
  • 学会等名: 第7回 日本アミロイドーシス研究会
  • 招待講演
• [学会発表] Monitoring carriers of a TTR mutation. (2019)
  • 著者名/発表者名: Ueda M.
  • 学会等名: Advances and Research in TTR Amyloidosis
  • 国際学会 / 招待講演
• [学会発表] Early skin denervation in transthyretin amyloid neuropathy. (2019)
  • 著者名/発表者名: Ueda M.
  • 学会等名: Advances and Research in TTR Amyloidosis
  • 国際学会 / 招待講演
• [学会発表] Clinicopathological and biochemical studies on amyloidosis in the Kumamoto University Amyloidosis Center. (2019)
  • 著者名/発表者名: Ueda M.
  • 学会等名: Joint Symposium with Molecular Neurodegeneration
  • 国際学会 / 招待講演
• [学会発表] Early diagnosis and therapies for hereditary transthyretin amyloidosis. (2018)
  • 著者名/発表者名: Ueda M.
  • 学会等名: XVI International Symposium on Amyloidosis
  • 国際学会 / 招待講演
• [学会発表] Redefining the patient and treatment paradigm. (2018)
  • 著者名/発表者名: Ueda M, Masuda T, Misumi Y, Yamashita T, Ando Y.
  • 学会等名: XVI International Symposium on Amyloidosis
  • 国際学会 / 招待講演
• [学会発表] Red-Flag symptoms for diagnosis of aTTR-PN patients (with focus on non-V30M). (2018)
  • 著者名/発表者名: Ueda M.
  • 学会等名: aTTR-PN/CM Advisory Board Meeting.
  • 国際学会 / 招待講演
• [図書] 21世紀の疾患：神経関連アミロイドーシス (2020)
  • 著者名/発表者名: 安東 由喜雄 (監修), 植田 光晴 (編集), 山下 太郎 (編集)
  • 総ページ数: 135
  • 出版者: 医学と看護社
  • ISBN: 4909888071
• [産業財産権] アミロイドーシス治療薬の新規スクリーニング方法及びアミロイドーシスのための医薬組成物 (2019)
  • 発明者名: 植田光晴; 安東由喜雄; 水口峰之
  • 権利者名: 植田光晴; 安東由喜雄; 水口峰之
  • 産業財産権種類: 特許
  • 出願年月日: 2019