| 研究課題/領域番号 |
18K07523
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
小区分52020:神経内科学関連
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| 研究機関 | 名古屋大学 |
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研究代表者 |
橋詰 淳 名古屋大学, 医学部附属病院, 病院講師 (00637689)
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| 研究分担者 |
勝野 雅央 名古屋大学, 医学系研究科, 教授 (50402566)
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| 研究期間 (年度) |
2018-04-01 – 2021-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2020年度)
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| 配分額 *注記 |
4,420千円 (直接経費: 3,400千円、間接経費: 1,020千円)
2020年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
2019年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
2018年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円)
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| キーワード | 球脊髄性筋萎縮症 / 医師主導治験 / リアルワールドデータ / slope analysis / 神経変性疾患 / 疾患修飾療法 / バイオマーカー / リュープロレリン酢酸塩 / real-world data / 疾患修飾薬 / long-term effect / リュープリロレリン酢酸塩 |
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| 研究成果の概要 |
球脊髄性筋萎縮症に対する画期的な疾患修飾療法として承認されたリュープロレリン酢酸塩（リュープリン）について、リアルワールドにおける有効性情報は十分でないため、本研究では、投与前後の運動機能の経時変化を比較検討し、長期投与データに関するエビデンスの構築を試みた。全392例において、リュープリン介入前後のALSFRS-R合計スコアの変化量を比較したところ、全体集団では差は認めなかったが、投与開始前後2年間の記録が存在する47例の部分集団では、介入前では-0.528 ±0.634/年、介入後には -0.292±1.471 /年 （p = 0.3185）と投与開始後に進行が緩やかになる傾向が示された。
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
医薬品承認申請を目的とした治験は、限られた期間で、限られた被験者を対象に実施されるものであり、特に球脊髄性筋萎縮症のような緩徐進行性の神経筋疾患に対する疾患修飾効果を十分に検討することは困難である。本研究では、2017年に薬事承認を受けたリュープロレリン酢酸塩に対するリアルワールド（実臨床下）での有効性を検討するために、承認前から収集してきた臨床データに対する継続的縦断的データをさらに収集し、有効性の推定を行うものである。疾患修飾効果は数年以上をかけて明確になることが病態メカニズムから推定され、引き続き縦断的データを収集することで、リュープロレリン酢酸塩の有効性を実臨床下で評価できると考える。
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