研究課題
基盤研究(C)
拡張型心筋症に対して、既存薬のドラッグリポジショニングによって有効性のある薬剤候補を探索する目的で、iPS細胞由来心筋細胞を用いたin vitro実験、および自然発症拡張型心筋症ハムスターモデルを用いて、安全性、有効性を評価した。その結果、既存薬のなかから6種類が、拡張型心筋症発症に伴う心機能低下に対して有効性を持つことが示された。また、これらを組み合わせて投与することで、相乗効果が期待できることも示された。
希少疾病医薬品指定疾患である拡張型心筋症に対し、既存薬のドラッグリポジショニングによる探索として、iPS細胞由来心筋細胞を用いたin vitro実験、および自然発症拡張型心筋症ハムスターを用いたin vivo実験を組み合わせることで、複数の薬剤が有効性を持つことが見いだされた。iPS由来心筋細胞を用いることで、安全性のスクリーニングを効率的に実施することができ、開発にかかる期間・費用が圧縮できる。既存薬のデータを活用し、見出された薬剤は組み合わせ投与が可能でさらに有効性が高まる可能性があることも示唆され、より効率的な開発が可能である。
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