研究課題/領域番号 |
18K15437
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研究種目 |
若手研究
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配分区分 | 基金 |
審査区分 |
小区分52020:神経内科学関連
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研究機関 | 東北大学 |
研究代表者 |
小野 洋也 東北大学, 医学系研究科, 大学院非常勤講師 (90803578)
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研究期間 (年度) |
2018-04-01 – 2022-03-31
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研究課題ステータス |
中途終了 (2021年度)
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配分額 *注記 |
4,160千円 (直接経費: 3,200千円、間接経費: 960千円)
2021年度: 520千円 (直接経費: 400千円、間接経費: 120千円)
2020年度: 650千円 (直接経費: 500千円、間接経費: 150千円)
2019年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円)
2018年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
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キーワード | 筋ジストロフィー / dysferlin / 細胞膜修復 / AMPK |
研究成果の概要 |
dysferlinopathyは、筋肉細胞の膜タンパク質dysferlinの異常によって引き起こされる成人発症の筋ジストロフィーの総称である。dysferlinの欠損によって、筋細胞膜の損傷時の修復機能が損なわれ、その結果として筋細胞の変性・壊死が生じ、筋肉の萎縮と筋力の低下につながると考えられている。本研究では、dysferlinopathyの治療標的として、新たにAMPK複合体を同定した。また、AMPK活性化剤を投与することにより、dysferlinopathy患者由来の筋細胞で膜修復機能が改善すること、モデル動物で筋力低下や筋損傷が改善することを示した。
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研究成果の学術的意義や社会的意義 |
国の指定難病である筋ジストロフィーは、筋肉の萎縮や筋力の低下といった障害を示す、進行性の難治性遺伝性疾患である。本研究で得られたAMPK複合体が損傷を受けた筋細胞膜の修復において重要な役割を担っているという新たな知見は、根治療法がいまだないdysferlinopathyひいては筋ジストロフィー全体の治療法の開発に結びつく可能性がある。
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