| 研究課題/領域番号 |
18K15671
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| 研究種目 |
若手研究
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| 配分区分 | 基金 |
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| 審査区分 |
小区分52050:胎児医学および小児成育学関連
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| 研究機関 | 東京薬科大学 |
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研究代表者 |
宇野 愛海 東京薬科大学, 生命科学部, 助教 (30733357)
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| 研究期間 (年度) |
2018-04-01 – 2021-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2020年度)
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| 配分額 *注記 |
4,160千円 (直接経費: 3,200千円、間接経費: 960千円)
2020年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円)
2019年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円)
2018年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円)
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| キーワード | ヒト人工染色体 / 微小核細胞融合法 / ゲノム編集 / 遺伝子導入ベクター / HAC / iPS細胞 / 再生医療 / CRISPR/Cas9 / 巨大染色体領域削除 / ヒト人工染色体ベクター / 染色体導入法 / MMCT |
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| 研究成果の概要 |
ヒト人工染色体(HAC)ベクターは遺伝子・細胞移植治療に用いる新規遺伝子導入ベクターとして臨床応用を期待されているが、ニワトリ細胞やチャイニーズハムスター細胞を用いて作出されたため、異種動物由来蛋白質の混入や未知ウイルスに感染する危険性があった。本研究において、ゲノム編集技術等を用いて、ヒト細胞内において、ヒト染色体全遺伝子領域を削除し、HACベクターを構築する新規染色体改変の開発を検討した。また、ヒトiPS細胞等から異なるヒト細胞株へ任意の染色体を移入する新規染色体導入法を確立した。本研究成果は、HACベクターの臨床応用のみならず、ヒトiPS細胞を用いた疾患治療研究にも大いに貢献しうる。
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
HACベクターは、搭載する遺伝子サイズに制限がなく、宿主染色体を傷つけずに、独立して保持され、長期間安定な遺伝子発現を示す。このことから、デュシェンヌ型筋ジストロフィー症の根治治療をはじめとして、様々な遺伝子・細胞移植治療への応用が期待されている。しかしながら、作製の際に異種動物細胞を使用していることから、医薬品の製造管理及び品質管理の基準（GMP: Good Manufacturing Practice）に関する省令に適していない。本研究成果である、異種動物細胞不使用のHACベクター運用技術は、HACベクターを用いた新規遺伝子・細胞移植治療の開発に向けた最大の課題を克服するものである。
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