| 研究課題/領域番号 |
18K15715
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| 研究種目 |
若手研究
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| 配分区分 | 基金 |
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| 審査区分 |
小区分52050:胎児医学および小児成育学関連
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| 研究機関 | 島根大学 |
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研究代表者 |
小田 泰昭 島根大学, 医学部, 助教 (70602473)
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| 研究期間 (年度) |
2018-04-01 – 2021-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2020年度)
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| 配分額 *注記 |
4,160千円 (直接経費: 3,200千円、間接経費: 960千円)
2020年度: 520千円 (直接経費: 400千円、間接経費: 120千円)
2019年度: 650千円 (直接経費: 500千円、間接経費: 150千円)
2018年度: 2,990千円 (直接経費: 2,300千円、間接経費: 690千円)
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| キーワード | 低ホスファターゼ症 / 再生医療 / 間葉系幹細胞 / 細胞移植 / iPS細胞 / 難病 |
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| 研究成果の概要 |
低ホスファターゼ症は、ALPL遺伝子の変異により重度の骨形成不全を示す難治性骨疾患である。本研究では、低ホスファターゼ症モデルマウス（Alpl-/-マウス）を用いて、分化・増殖能・遊走能が極めて高い、超高純度間葉系幹細胞（MSC）を用いた細胞移植治療の基盤技術開発を行った。
放射線照射後のAlpl-/-マウスに、同種同系マウスの骨髄細胞とヒト超高純度MSCを移植した。2か月後に、マウス大腿骨の凍結薄切切片を作製し、骨を作り出す骨芽細胞の指標であるアルカリフォスファターゼ（ALP）活性を調べた。移植群でのみ、ヒト超高純度MSC由来のALP活性が検出された。また、生存率も大幅に向上した。
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
現在、低ホスファターゼ症の治療薬は酵素製剤（製品名：ストレンジック）のみであるが、生涯にわたって投薬が必要であり、投薬を続けることで中和抗体（薬の効果を打ち消してしまう抗体ができること）が出現する懸念がある。
本研究成果は、ヒト超高純度MSC移植という、低ホスファターゼ症に対する新たな治療法の選択肢を提案すると共に、併用することでより相乗的な効果が期待される。ヒト高純度MSC移植のみで治療が可能になれば、根治療法となり得る可能性も秘めている。低ホスファターゼ症のみならず、他の骨系統疾患にも適応できると考えられるため、学術的にも社会的にも大きな意義があると考える。
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