研究課題
若手研究
幅広いmRNA治療への適用のために、この提案は両親媒性カチオンポリマーを新たに開発した。このポリマーは、エンドソーム回避可能部分と疎水性部分で構成されている。疎水性部分は、細胞外環境でのmRNAがロードされたナノ粒子の安定性と細胞質でmRNAの迅速な放出との間のバランスを提供する。最高のポリマーは、培養細胞条件で他のコントロールポリマーや市販のリポフェクタミンよりもルシフェラーゼとCas9 mRNAの高い翻訳効果を示した。このポリマーはまた、脳室内投与によって注射されると、マウスの脳に高いルシフェラーゼmRNA翻訳を誘導した。
科学的な観点から、この研究はまず、logPに基づく疎水性最適化がポリマーの性能を大幅に向上させることを示唆している。一方、これらのポリマーは、その高い性能により、現在、日本および国際特許に出願されている。これらのポリマーは、日本と米国の2つのベンチャー企業からもライセンス供与された。この研究がCRISPR-Cas9テクノロジーを使用して一部の遺伝子疾患治療に引き続き適用される場合、この提案は特定の患者に多大な利益をもたらすでしょう。
すべて 2019 2018
すべて 雑誌論文 (2件) (うち国際共著 1件、 査読あり 2件、 オープンアクセス 1件) 学会発表 (7件) (うち国際学会 3件、 招待講演 2件) 産業財産権 (2件) (うち外国 1件)
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