| 研究課題/領域番号 |
19591028
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
神経内科学
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| 研究機関 | 国立水俣病総合研究センター |
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研究代表者 |
中村 政明 国立水俣病総合研究センター, 臨床部, 室長 (50399672)
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| 研究分担者 |
安東 由喜雄 熊本大学, 大学院医学薬学研究部, 教授 (20253742)
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| 研究期間 (年度) |
2007 – 2008
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| 研究課題ステータス |
完了 (2008年度)
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| 配分額 *注記 |
4,680千円 (直接経費: 3,600千円、間接経費: 1,080千円)
2008年度: 1,040千円 (直接経費: 800千円、間接経費: 240千円)
2007年度: 3,640千円 (直接経費: 2,800千円、間接経費: 840千円)
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| キーワード | 脳神経疾患 / 核酸 / 遺伝子治療 |
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| 研究概要 |
家族性アミロイドポリニューロパチー (FAP) に対する治療として、これまで我々は、single stranded oligonucleotides (SSOs) による原因遺伝子である異型トランスサイレチン(TTR)の遺伝子変換に成功した 。そこで、本研究ではFAPの遺伝子治療の実用化に向けて、更に変換効率を上げるため、SSOsを細胞内で発現させるSSOs発現ベクターによる遺伝子変換システムを確立した。
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