| 研究課題/領域番号 |
19591223
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
小児科学
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| 研究機関 | 東京慈恵会医科大学 |
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研究代表者 |
衞藤 義勝 東京慈恵会医科大学, 医学部, 教授 (50056909)
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| 研究分担者 |
小林 博司 東京慈恵会医科大学, 医学部, 講師 (90266619)
小林 正久 東京慈恵会医科大学, 医学部, 助教 (20312019)
田嶼 朝子 (田じま 朝子) 東京慈恵会医科大学, 医学部, 助教 (00328337)
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| 研究期間 (年度) |
2007 – 2008
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| 研究課題ステータス |
完了 (2008年度)
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| 配分額 *注記 |
4,550千円 (直接経費: 3,500千円、間接経費: 1,050千円)
2008年度: 2,210千円 (直接経費: 1,700千円、間接経費: 510千円)
2007年度: 2,340千円 (直接経費: 1,800千円、間接経費: 540千円)
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| キーワード | ファブリー病 / 酵素補充療法 / 遺伝子治療 / 免疫寛容 / 酵素補充湯療法 |
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| 研究概要 |
ファブリー病はα-galactosidase A(GalA) の欠損により糖脂質などが蓄積する疾患である。酵素補充療法が行われているが、輸注された酵素に対する抗体が発生する。今回の検討で酵素補充療法を受けているFD患者で発生する抗体は治療効果も阻害することが明らかとなった。そこで免疫寛容を導入するために組織特異的プロモーターによりGal Aを発現するレンチウイルスベクターを作成しFDモデルマウスに経静脈的に投与したところ、少なくとも肝臓、脾臓においてGal Aの発現が長期間持続し免疫寛容が導入された可能性があると思われた。
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