| 研究課題/領域番号 |
19700364
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| 研究種目 |
若手研究(B)
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 研究分野 |
神経・筋肉生理学
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| 研究機関 | 名古屋大学 |
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研究代表者 |
伊藤 美佳子 名古屋大学, 大学院・医学系研究科, 助教 (60444402)
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| 研究期間 (年度) |
2007 – 2008
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| 研究課題ステータス |
完了 (2008年度)
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| 配分額 *注記 |
3,690千円 (直接経費: 3,300千円、間接経費: 390千円)
2008年度: 1,690千円 (直接経費: 1,300千円、間接経費: 390千円)
2007年度: 2,000千円 (直接経費: 2,000千円)
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| キーワード | 分子欠損症 / 神経筋接合部 / collagen Q / AChE欠損症 / 先天性筋無力症候群 / 遺伝子治療 / 細胞外分子欠損症 |
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| 研究概要 |
神経筋接合部のcollagen Q (ColQ)欠損による終板アセチルコリンエステラーゼ(AChE)欠損症に対するタンパク係留療法の開発を行った。アデノ随伴ウィルスベクターを介してCOLQ遺伝子をColqノックアウトマウスに導入したところ、顕著な運動機能の回復が見られ、神経筋接合部にColQが集積しAChE活性があることが確認できた。ColQは神経筋接合部に集積する細胞外分子であるため、自らの係留シグナルにより生体内の筋組織に伝達・補充され、治療効果が高く現れたと考えられる。
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