| 研究課題/領域番号 |
19K16495
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| 研究種目 |
若手研究
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| 配分区分 | 基金 |
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| 審査区分 |
小区分48020:生理学関連
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| 研究機関 | 大阪医科薬科大学 |
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研究代表者 |
山下 愛美 大阪医科薬科大学, 医学部, 助教 (80750637)
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| 研究期間 (年度) |
2019-04-01 – 2022-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2021年度)
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| 配分額 *注記 |
4,160千円 (直接経費: 3,200千円、間接経費: 960千円)
2020年度: 1,820千円 (直接経費: 1,400千円、間接経費: 420千円)
2019年度: 2,340千円 (直接経費: 1,800千円、間接経費: 540千円)
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| キーワード | 重症筋無力症 / 神経筋接合部 / アセチルコリン受容体 / iPS細胞 |
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| 研究開始時の研究の概要 |
神経筋接合部の疾患の一つである、重症筋無力症をターゲットとして、将来的な遺伝子治療を目標とした新規治療法の提案を行う。重症筋無力症は自己免疫疾患であり、自己抗体が筋肉にある正常な受容体を攻撃することにより引き起こされる。現在、免疫による攻撃を抑える治療法が研究されているが、逆転の発想として、自己免疫により攻撃されない人工受容体による新規治療法を提案する。
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| 研究成果の概要 |
運動神経と筋肉間のシナプスである神経筋接合部における異常により、重症筋無力症という疾患が生じる。神経筋接合部では、運動神経からアセチルコリンが放出され、筋肉にあるアセチルコリン受容体が受け取ることで情報が伝えられ、正常な筋肉運動を行うことができる。自己免疫疾患である重症筋無力症患者は、自己抗体がアセチルコリン受容体を攻撃してしまうことにより、シナプス機能が損なわれ、その結果筋力低下等の異常が生じる疾患である。今までは免疫を抑制する方向で治療や研究が行われてきたが、まったく逆の発想で免疫に攻撃されない受容体を遺伝子導入することで治療法を新たに提案するための基礎研究を行った。
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
本研究対象である重症筋無力症は重篤な症状をきたす神経疾患であり、特に今までの治療が奏効しない、もしくは治療法の変更を必要とする患者のために、新規の治療法を開発しようとするものである。重症筋無力症は国内だけでも2万名以上の患者がいると推定されており、年々数が増えている。また、ガン治療で大きな話題となっている免疫チェックポイント阻害剤でも副作用として重症筋無力症が発生することが報告されており、その意味でも臨床的意味付けは今後増大していくものと考えられる。
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