| 研究課題/領域番号 |
20591233
|
|---|
| 研究種目 |
基盤研究(C)
|
| 配分区分 | 補助金 |
|---|
| 応募区分 | 一般 |
|---|
| 研究分野 |
小児科学
|
|---|
| 研究機関 | 東京慈恵会医科大学 |
|---|
研究代表者 |
小林 博司 東京慈恵会医科大学, 医学部, 講師 (90266619)
|
|---|
| 研究分担者 |
木村 高弘 (木村 高広) 東京慈恵会医科大学, 医学部, 助教 (00307430)
河合 利尚 東京慈恵会医科大学, 医学部, 助教 (20328305)
|
|---|
| 研究期間 (年度) |
2008 – 2010
|
| 研究課題ステータス |
完了 (2010年度)
|
| 配分額 *注記 |
4,680千円 (直接経費: 3,600千円、間接経費: 1,080千円)
2010年度: 650千円 (直接経費: 500千円、間接経費: 150千円)
2009年度: 1,820千円 (直接経費: 1,400千円、間接経費: 420千円)
2008年度: 2,210千円 (直接経費: 1,700千円、間接経費: 510千円)
|
|---|
| キーワード | 遺伝 / 先天異常学 / 遺伝子治療 / Krabbe病 / レンチウイルスベクター / レンチウイルス / クラッベ病 / GALC / GFP |
|---|
| 研究概要 |
我々は改変したHIV由来のレンチウイルスベクターシステムを用いて進行性神経疾患であるクラッベ病の遺伝子治療を検討した。クラッベ病の欠損酵素発現遺伝子GALCを組込んだレンチウイルスを作成し、大量培養および超遠心により高力価ウイルスの作成に成功。日齢1-2のクラッベ病モデルマウス(Twitcher mouse)に対して高力価レンチウイルスを静脈経由で全身投与し、その効果を調べた結果、治療群において栄養状態、寿命の有意な改善を見た。また大腿神経の病理学的な改善(グロボイド細胞の減少)も得られている。また基質合成阻害剤であるL-シクロセリンの皮下注射を併用したところ、表現型の更なる改善が認められた。
|
