| 研究課題/領域番号 |
20591234
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
小児科学
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| 研究機関 | 日本医科大学 |
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研究代表者 |
三宅 紀子 日本医科大学, 医学部, テクニカルサポートスタッフ (00421206)
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| 研究分担者 |
三宅 弘一 日本医科大学, 医学部, 准教授 (90267211)
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| 研究期間 (年度) |
2008 – 2010
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| 研究課題ステータス |
完了 (2010年度)
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| 配分額 *注記 |
4,680千円 (直接経費: 3,600千円、間接経費: 1,080千円)
2010年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
2009年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
2008年度: 1,820千円 (直接経費: 1,400千円、間接経費: 420千円)
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| キーワード | 遺伝 / 先天異常学 / 異染性白質ジストロフィー / HoxB4 / 骨髄移植 / 脳神経細胞 / レトロウイルスベクター |
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| 研究概要 |
異染性白質ジストロフィー(MLD : metachromatic leukodystrophy)はarylsulfatase A(ASA)の遺伝的酵素欠損により、脳白質をはじめとする全身の組織にスルファチドなどの脂質が蓄積し、主に大脳白質が広範囲に障害される脱髄疾患である。現在のところ有効な治療法はなく、新しい治療法の開発が期待されている。本研究では神経症状の改善が可能な新規骨髄移植法の開発を目的として、造血幹細胞の自己複製を促進させるhomeobox B4 (HoxB4)遺伝子発現骨髄細胞を用いた移植によりMLDモデルマウスを使用し、神経症状の治療が可能か検討を行った。移植後8ヶ月にて脳を解析したところ、骨髄細胞にHoxB4を遺伝子導入し発現させることにより、脳内により多くの移植細胞が確認され、ASA欠損MLDマウスにおいてスルファチドの減少と、行動実験において有意な改善を認めた。HoxB4遺伝子発現骨髄細胞移植はMLDなどの脱髄性疾患の治療に有用と考えられた。
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