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ミュークリスタリンを標的にした骨格筋脆弱症の治療開発

研究課題

研究課題/領域番号 20F20109
研究種目

特別研究員奨励費

配分区分補助金
応募区分外国
審査区分 小区分59040:栄養学および健康科学関連
研究機関熊本大学

研究代表者

小野 悠介  熊本大学, 発生医学研究所, 准教授 (60601119)

研究分担者 ORTUSTE QUIROGA HUASCAR  熊本大学, 発生医学研究所, 外国人特別研究員
ORTUSTE QUIROGA HUASCAR Pedro  熊本大学, 発生医学研究所, 外国人特別研究員
研究期間 (年度) 2020-04-24 – 2022-03-31
研究課題ステータス 交付 (2021年度)
配分額 *注記
2,300千円 (直接経費: 2,300千円)
2021年度: 1,000千円 (直接経費: 1,000千円)
2020年度: 1,300千円 (直接経費: 1,300千円)
研究開始時の研究の概要

DUX4 is ectopically expressed in Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) muscles, resulting in a production of potentially toxic proteins. μ-Crystallin (Crym) is known to be abnormally upregulated in the muscles of patients with FSHD. The aim of this study is to characterise the function of Crym in skeletal muscle to develop therapeutic strategies for FSHD disease. We will investigate whether DUX4 toxicity is suppressed by Crym inactivation in muscle using DUX4-expressing Crym KO mice.

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公開日: 2020-07-07   更新日: 2024-03-26  

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