| 研究課題/領域番号 |
20K08221
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
小区分52050:胎児医学および小児成育学関連
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| 研究機関 | 兵庫医科大学 |
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研究代表者 |
田中 靖彦 兵庫医科大学, 医学部, 非常勤講師 (20595045)
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| 研究分担者 |
李 知子 兵庫医科大学, 医学部, 准教授 (10596042)
下村 英毅 兵庫医科大学, 医学部, 准教授 (30441273)
竹島 泰弘 兵庫医科大学, 医学部, 教授 (40281141)
奥野 美佐子 兵庫医科大学, 医学部, 助教 (60646553)
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| 研究期間 (年度) |
2020-04-01 – 2024-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2023年度)
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| 配分額 *注記 |
4,290千円 (直接経費: 3,300千円、間接経費: 990千円)
2022年度: 780千円 (直接経費: 600千円、間接経費: 180千円)
2021年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円)
2020年度: 1,950千円 (直接経費: 1,500千円、間接経費: 450千円)
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| キーワード | Duchenne型筋ジストロフィー / エクソンスキッピング / extracelluar RNA / アンチセンスオリゴヌクレオチド / extracellular RNA / 尿中exRNA |
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| 研究開始時の研究の概要 |
Duchenne型筋ジストロフィー(DMD)に対し、エクソンスキッピングを誘導する治療法の臨床への応用が開始された。しかし、個々の症例における有効性を評価するバイオマーカーが無いことが治療を推進する上で妨げとなっている。申請者は尿中に排泄されるmRNAが筋組織におけるスプライシングを反映する可能性を着想した。そして、患者尿由来mRNAを解析することにより、個々の症例におけるエクソンスキッピング誘導治療の有効性を非侵襲的かつ簡便に評価するシステムを構築可能と考えた。本研究の成果により、臨床応用が開始されようとしているエクソンスキッピング誘導治療が大きく推進するものと期待される。
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| 研究成果の概要 |
Duchenne型筋ジストロフィー(Duchenne Muscular Dystrophy:DMD)に対し、エクソンスキッピングを誘導する治療法の臨床への応用が開始された。同療法は現在最も実績と有効性のある根治療法といえる。しかし、有効性を評価するバイオマーカーが無いことが治療を推進する上で妨げとなっている。患者尿由来mRNAを解析することにより個々の症例におけるエクソンスキッピング誘導治療の有効性を非侵襲的かつ簡便に評価するシステムを構築可能と考えた。本研究の成果により、臨床応用が開始されようとしているエクソンスキッピング誘導治療が大きく推進するものと期待される。
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
血中RNA(extracellular RNA: exRNA)におけるスプライシングパターンを解析するシステムの構築とともに、AS-oligo投与症例におけるジストロフィンRNAスプライシングパターンの解析を行った。エクソンスキッピング療法を行うにあたり、より信州の少ない治療評価方法の確立に寄与した。
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