| 研究課題/領域番号 |
20K17171
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| 研究種目 |
若手研究
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| 配分区分 | 基金 |
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| 審査区分 |
小区分53020:循環器内科学関連
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| 研究機関 | 国立研究開発法人国立循環器病研究センター |
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研究代表者 |
岡田 厚 国立研究開発法人国立循環器病研究センター, 病院, 医師 (60793990)
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| 研究期間 (年度) |
2024-01-17 – 2026-03-31
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| 研究課題ステータス |
交付 (2024年度)
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| 配分額 *注記 |
4,160千円 (直接経費: 3,200千円、間接経費: 960千円)
2023年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
2022年度: 910千円 (直接経費: 700千円、間接経費: 210千円)
2021年度: 910千円 (直接経費: 700千円、間接経費: 210千円)
2020年度: 910千円 (直接経費: 700千円、間接経費: 210千円)
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| キーワード | トランスサイレチン型心アミロイドーシス / 費用対効果 / タファミジス / パチシラン / アミロイドーシス / 心不全 / トランスサイレチン / 疾患修飾療法 |
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| 研究開始時の研究の概要 |
トランスサイレチン型アミロイドーシスは、体内で異常なアミロイド蛋白が生成されることにより、アミロイド繊維としてあらゆる臓器に沈着し臓器障害を引き起こす病気である。トランスサイレチン型アミロイドーシスには、遺伝子変異を原因とする変異型と、主に加齢を主因とする野生型が存在する。
近年、トランスサイレチン型アミロイドーシスに対する新規治療法が続々と開発・承認をされているが、本研究ではそのような新規治療がより有効である患者の予測因子の検討や、費用対効果の検討を行う。
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| 研究実績の概要 |
診断技術の向上により、近年トランスサイレチン型アミロイドーシスの症例は従来想定されていたよりも多いと考えられるようになり、更に2019年より本邦でもトランスサイレチン型アミロイドーシスに対する疾患修飾療法が保険承認されている。しかし開発・承認が進んでいる新規治療法の多くは非常に高額である一方、治療対象の多数を占める野生型トランスサイレチン型心アミロイドーシスは加齢を一因とした疾患であることから、そのような患者を対象とした高額治療が費用対効果に見合ったものかどうか、あるいは医療経済に与える影響がいかなるものかまだ十分には検討されていない。本研究は研究者の所属する研究機関にお
いてタファミジスなどの新規治療薬の費用対効果と、治療が有効性が最も期待できる症例（レスポンダーと定義）の同定を検討することを目的とする。
本年度は、前年度に引き続き新規治療薬を導入した症例の前向き登録を継続し、トランスサイレチン型アミロイドーシスの患者データベースの作成を継続して行った。また作成されたデータベースを元に、同疾患の治療効果に関する学会発表を日本超音波医学会第95回学術集会にて行った。
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