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新たな生体外造血幹細胞培養技術を用いたヒトRUNX1遺伝子の機能解析

研究課題

研究課題/領域番号 20K17407
研究種目

若手研究

配分区分基金
審査区分 小区分54010:血液および腫瘍内科学関連
研究機関慶應義塾大学

研究代表者

櫻井 政寿  慶應義塾大学, 医学部(信濃町), 講師 (20570146)

研究期間 (年度) 2020-04-01 – 2022-03-31
研究課題ステータス 完了 (2021年度)
配分額 *注記
4,160千円 (直接経費: 3,200千円、間接経費: 960千円)
2021年度: 2,340千円 (直接経費: 1,800千円、間接経費: 540千円)
2020年度: 1,820千円 (直接経費: 1,400千円、間接経費: 420千円)
キーワードヒト造血幹細胞 / 生体外増幅 / PI3K/AKT経路 / トロンボポエチン受容体作動薬 / 高分子ポリマー / RUNX1遺伝子 / 造血幹細胞
研究開始時の研究の概要

RUNX1 は造血発生や造血幹細胞機能・血球分化に必須の役割を果たしている。今までRUNX1遺伝子は申請者を含めた多くの研究者が解析を行ってきたが、1)ほとんどの解析はマウスによるもの、2)疾患特異的iPS細胞から誘導したヒト造血前駆細胞は、異種移植実験にも用いることができず、真の意味での造血幹細胞ではないこと、などの問題点があった。本研究では、これらの限界を克服するため、新たに開発されたポリビニルアルコール(PVA)を用いた造血幹細胞の生体外培養技術を用いて、異種移植実験可能な造血幹細胞の増幅を行う。そしてその細胞を用いて、ヒトRUNX1遺伝子の造血幹細胞および白血病発症機序の解明を行う。

研究成果の概要

RUNX1遺伝子など造血発生や造血幹細胞機能・血球分化に関わる遺伝子の解析は、主にマウスによるもので、ヒトによる解析は困難であった。近年、血清やアルブミンの代わりにポリビニルアルコール(PVA)を用いたマウス造血幹細胞(HSC)の効率的かつ長期的な培養方法が開発された。しかし同じ手法ではヒトHSCは培養できなかったため、まずヒトHSCの長期培養方法樹立から取り掛かった。その結果、ヒトではPI3K/AKT経路が低下していることを見出し、PI3K刺激薬、TPO受容体作動薬、UM171、高分子ポリマーを用いることで、最終的に30日間で約2800倍にヒトHSCを増幅できる全く新しい培養技術を確立した。

研究成果の学術的意義や社会的意義

本研究における最大の成果は、世界で初めてサイトカインや血清/アルブミンを用いることなく、化合物のみでヒト造血幹細胞の生体外増幅に成功したことである。造血幹細胞はすべての血液細胞のみなもとなる細胞で、難治性血液疾患患者における造血幹細胞移植に用いられている。この細胞を増幅させることができれば、幹細胞研究のみならず、移植医療、輸血医療、またこれから出てくるであろう遺伝子治療において大きなメリットをもたらす。今まで多くの研究者が造血幹細胞の増幅に取り組んできたが、実臨床で用いられるまでに至ったものはない。今回開発した技術は、安価かつシンプルな組成の培養液であり、今後臨床応用を目指したいと考えている。

報告書

(3件)
  • 2021 実績報告書   研究成果報告書 ( PDF )
  • 2020 実施状況報告書
  • 研究成果

    (4件)

すべて 2022 2020

すべて 雑誌論文 (1件) (うち国際共著 1件、 査読あり 1件、 オープンアクセス 1件) 学会発表 (3件) (うち国際学会 2件)

  • [雑誌論文] Germline RUNX1 translocation in familial platelet disorder with propensity to myeloid malignancies2022

    • 著者名/発表者名
      Masatoshi Sakurai, Yasuhito Nannya, Rie Yamazaki, Kentaro Yamaguchi, Yuya Koda, Ryohei Abe, Kenji Yokoyama, Seishi Ogawa, Takehiko Mori
    • 雑誌名

      Ann Hematol .

      巻: 101 号: 1 ページ: 237-239

    • DOI

      10.1007/s00277-021-04430-1

    • 関連する報告書
      2021 実績報告書 2020 実施状況報告書
    • 査読あり / オープンアクセス / 国際共著
  • [学会発表] Development of culture system for human hematopoietic stem cells without cytokines2020

    • 著者名/発表者名
      Sakurai M, Okamoto S, Yamazaki S.
    • 学会等名
      25th Annual Meeting of the European Hematology Association
    • 関連する報告書
      2020 実施状況報告書
    • 国際学会
  • [学会発表] Long-Term Expansion of Human Hematopoietic Stem/Progenitor Cells in Cytokine-Free Conditions2020

    • 著者名/発表者名
      Sakurai M, Okamoto S, Yamazaki S.
    • 学会等名
      62nd American Society of Hematology Annual Meeting and Exposition
    • 関連する報告書
      2020 実施状況報告書
    • 国際学会
  • [学会発表] 新たなヒト造血幹細胞培養法の確立2020

    • 著者名/発表者名
      櫻井政寿、岡本真一郎、山崎聡
    • 学会等名
      第82回日本血液学会学術集会
    • 関連する報告書
      2020 実施状況報告書

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公開日: 2020-04-28   更新日: 2025-11-21  

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