細胞種特異的リポソーム・エクソソームが切り拓く神経疾患の病態解明と治療法開発

• 研究課題/領域番号: 20K21890
• 研究種目: 挑戦的研究(萌芽)
• 配分区分: 基金
• 審査区分: 中区分90:人間医工学およびその関連分野
• 研究機関: 京都大学
• 研究代表者: 山門 穂高 京都大学, 医学研究科, 特定准教授 (10378771)
• 研究期間 (年度): 2020-07-30 – 2023-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2020年度)
• 配分額: 6,500千円 (直接経費: 5,000千円、間接経費: 1,500千円); 2022年度: 1,950千円 (直接経費: 1,500千円、間接経費: 450千円); 2021年度: 1,950千円 (直接経費: 1,500千円、間接経費: 450千円); 2020年度: 2,600千円 (直接経費: 2,000千円、間接経費: 600千円)
• キーワード: 多系統萎縮症 / シヌクレイン / エクソソーム / リポソーム

研究開始時の研究の概要

オリゴデンドロサイト（OLG）に病変の首座をもつ多系統萎縮症（MSA）とKrabbe病に焦点を当て、①OLGに極めて特異的に取り込まれる人工リポソームを用いて、MSAのモデル作製と病態解明、治療薬開発をめざす。また②研究協力者が樹立した大量培養可能なヒトOLG初代培養細胞に由来するエクソソームを使用しKrabbe病の新規酵素補充療法を試みる。さらに③経鼻腔投与による中枢神経へのアクセスが可能か再現性を含めて検証する。 これによりリポソーム・エクソソームが、その優れた細胞・組織移行性により細胞種特異的異常タンパク質の伝播に関与し、治療の標的あるいは手段となる可能性について検証する。