研究課題/領域番号 |
21390270
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研究種目 |
基盤研究(B)
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配分区分 | 補助金 |
応募区分 | 一般 |
研究分野 |
神経内科学
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研究機関 | 熊本大学 |
研究代表者 |
安東 由喜雄 熊本大学, 大学院・生命科学研究部, 教授 (20253742)
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研究分担者 |
粂 昭苑 熊本大学, 発生医学研究所, 教授 (70347011)
城野 博史 熊本大学, 大学院・生命科学研究部, 講師 (40515483)
植田 光晴 熊本大学, 大学院・生命科学研究部, 助教 (60452885)
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連携研究者 |
白木 伸明 熊本大学, 発生医学研究所, 助教 (70448520)
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研究期間 (年度) |
2009 – 2011
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研究課題ステータス |
完了 (2011年度)
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配分額 *注記 |
18,330千円 (直接経費: 14,100千円、間接経費: 4,230千円)
2011年度: 2,600千円 (直接経費: 2,000千円、間接経費: 600千円)
2010年度: 4,420千円 (直接経費: 3,400千円、間接経費: 1,020千円)
2009年度: 11,310千円 (直接経費: 8,700千円、間接経費: 2,610千円)
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キーワード | iPS細胞 / 家族性アミロイドポリニューロパチー / トランスサイレチン / 点変異修復 / 肝細胞置換療法 / アミロイドーシス / FAP / 遺伝子治療 / 肝細胞 / 線維芽細胞 / 移植 |
研究概要 |
平成21年度から23年度にかけて、家族性アミロイドポリニューロパチー(FAP)の肝移植に変わる根治療法を開発するために、FAP患者およびヒト異型TTR(ATTRV30M)遺伝子を組み込んだトランスジェニックマウスの皮膚より採取した線維芽細胞からiPS細胞を作製し、single stranded oligonucleotides(SSOs)による点変異修復を活用したFAP1の肝細胞置換療法の可能性の検討を行った。今後は、本細胞を用いたFAPの病態解析、遺伝子変換効率の向上、我々が開発したトランスジェニックラットを用いたin vivoの肝細胞置換療法研究に移る予定である。
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