胎生期における超早期脳ゲノム編集治療法の開発

• 研究課題/領域番号: 21H04811
• 研究種目: 基盤研究(A)
• 配分区分: 補助金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 中区分51:ブレインサイエンスおよびその関連分野
• 研究機関: 大阪大学
• 研究代表者: 鈴木 啓一郎 大阪大学, 大学院基礎工学研究科, 教授 (70433654)
• 研究分担者: 小野 大輔 名古屋大学, 環境医学研究所, 講師 (30634224) ; 辻村 啓太 名古屋大学, 理学研究科, 特任講師 (60588474)
• 研究期間 (年度): 2021-04-05 – 2025-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2024年度)
• 配分額: 41,990千円 (直接経費: 32,300千円、間接経費: 9,690千円); 2024年度: 10,270千円 (直接経費: 7,900千円、間接経費: 2,370千円); 2023年度: 9,750千円 (直接経費: 7,500千円、間接経費: 2,250千円); 2022年度: 8,320千円 (直接経費: 6,400千円、間接経費: 1,920千円); 2021年度: 13,650千円 (直接経費: 10,500千円、間接経費: 3,150千円)
• キーワード: ゲノム編集 / 脳ゲノム / HITI / 生体内ゲノム編集技術

研究開始時の研究の概要

ゲノム解析技術の著しい進歩により、突然変異が原因となり次世代に引き継がれる遺伝性疾患が数多く同定され、10,000種以上存在すると推測されている。出生前診断等遺伝子診断の発展により、ダウン症を始めとする様々な難治性遺伝病の診断が胎児又は新生児期に判明する時代になりつつあるが、現状で有効な治療法は少なく、対症療法のみである。本研究課題では、マウス胎児期での脳ゲノム編集機構を明らかにすることで、神経疾患治療における臨界期で高効率な遺伝子修復を行える画期的な遺伝病治療法の確立を目指す。