| 研究課題/領域番号 |
21K07431
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
小区分52020:神経内科学関連
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| 研究機関 | 東北大学 |
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研究代表者 |
小野 洋也 東北大学, 医学系研究科, 大学院非常勤講師 (90803578)
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| 研究期間 (年度) |
2021-04-01 – 2024-03-31
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| 研究課題ステータス |
交付 (2021年度)
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| 配分額 *注記 |
4,160千円 (直接経費: 3,200千円、間接経費: 960千円)
2023年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
2022年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円)
2021年度: 1,170千円 (直接経費: 900千円、間接経費: 270千円)
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| キーワード | 筋ジストロフィー / dysferlin / 細胞膜修復 / AMPK |
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| 研究開始時の研究の概要 |
申請者は、成人発症筋ジストロフィー（dysferlinopathy）の治療法開発を主たる目的として研究を進めてきた。dysferlinに結合するタンパク質として新たにAMPK複合体を同定し、AMPK活性化剤を投与することにより、dysferlinopathy患者由来の筋細胞膜の修復機能が改善することを見出した。さらに、薬剤投与によりAMPKを活性化させると、dysferlinopathyのモデル動物での筋力低下や筋損傷を改善することを示した（小野ら, Mol Ther 2020）。先行研究で得られた知見をさらに発展させ、根治療法がいまだない筋ジストロフィーの治療法開発につなげていく。
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