| 研究課題/領域番号 |
21K07808
|
|---|
| 研究種目 |
基盤研究(C)
|
| 配分区分 | 基金 |
|---|
| 応募区分 | 一般 |
|---|
| 審査区分 |
小区分52050:胎児医学および小児成育学関連
|
|---|
| 研究機関 | 東京慈恵会医科大学 |
|---|
研究代表者 |
松島 小貴 東京慈恵会医科大学, 医学部, 助教 (80451871)
|
|---|
| 研究分担者 |
嶋田 洋太 東京慈恵会医科大学, 医学部, 助教 (20560824)
小林 博司 東京慈恵会医科大学, 医学部, 教授 (90266619)
|
|---|
| 研究期間 (年度) |
2021-04-01 – 2024-03-31
|
| 研究課題ステータス |
交付 (2021年度)
|
| 配分額 *注記 |
4,160千円 (直接経費: 3,200千円、間接経費: 960千円)
2023年度: 1,170千円 (直接経費: 900千円、間接経費: 270千円)
2022年度: 1,040千円 (直接経費: 800千円、間接経費: 240千円)
2021年度: 1,950千円 (直接経費: 1,500千円、間接経費: 450千円)
|
|---|
| キーワード | 遺伝子治療 / ライソゾーム病 / AAV / MPSII / GM1ガングリオシドーシス |
|---|
| 研究開始時の研究の概要 |
ライソゾーム蓄積症(LSD)は、ライソゾーム内の酵素欠損により糖脂質などが蓄積した結果、肝脾腫、骨変形、中枢神経障害などを引き起こす疾患群である。現在は酵素補充療法や造血細胞移植が施行されているが、継続的な治療が必要であること、補充した酵素は血液脳関門(BBB)を通過しないため中枢神経障害には効果がない。
近年、治療用酵素に特定の抗体を融合しBBBを通過させる試みが検討されている。本研究ではトランスフェリン受容体抗体と欠損酵素を融合し、中枢神経障害への遺伝子治療を行う。遺伝子導入方法としてはアデノ随伴ウイルスベクターを用い、疾患モデルマウスにおける治療効果を検討する。
|
