多細胞期着床前胚ゲノム編集法の確立

• 研究課題/領域番号: 21K07837
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分52050:胎児医学および小児成育学関連
• 研究機関: 東京大学
• 研究代表者: 水野 直彬 東京大学, 医科学研究所, 特任研究員 (30815642)
• 研究期間 (年度): 2021-04-01 – 2025-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2021年度)
• 配分額: 4,290千円 (直接経費: 3,300千円、間接経費: 990千円); 2024年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円); 2023年度: 1,040千円 (直接経費: 800千円、間接経費: 240千円); 2022年度: 1,040千円 (直接経費: 800千円、間接経費: 240千円); 2021年度: 910千円 (直接経費: 700千円、間接経費: 210千円)
• キーワード: ゲノム編集 / 着床前胚 / 発生生物学 / AAVベクター / 電気穿孔法

研究開始時の研究の概要

CRISPR/Cas9ゲノム編集技術は体細胞だけでなく、受精胚にも用いることが出来る。モデル動物においては1細胞期受精卵のゲノムを直接改変する事で、遺伝子改変系統が容易に樹立出来るようになった。広範な議論が続いているものの、同技術をヒトの遺伝子治療に応用する事は検討されており、本邦でもヒト余剰胚を用いた基礎研究が認められている。ただしヒト余剰胚は多細胞期のものが多く、1細胞期受精卵ゲノム編集をそのまま適用できない。臨床上も着床前診断により遺伝子変異を有する胚を判定する必要があり、ゲノム編集治療は多細胞期に行わねばならない。本研究では、マウス胚を用いて多細胞期着床前胚のゲノム編集技術を確立する。