| 研究課題/領域番号 |
21K07875
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
小区分52050:胎児医学および小児成育学関連
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| 研究機関 | 神戸常盤大学 (2023)
神戸学院大学 (2021) |
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研究代表者 |
松尾 雅文 神戸常盤大学, 保健科学部, 特命教授 (10157266)
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| 研究期間 (年度) |
2021-04-01 – 2024-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2023年度)
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| 配分額 *注記 |
4,030千円 (直接経費: 3,100千円、間接経費: 930千円)
2023年度: 390千円 (直接経費: 300千円、間接経費: 90千円)
2022年度: 1,690千円 (直接経費: 1,300千円、間接経費: 390千円)
2021年度: 1,950千円 (直接経費: 1,500千円、間接経費: 450千円)
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| キーワード | デュシェンヌ型筋ジストロフィー / Dp71ab / ジストロフィン / 筋芽細胞 / 化合物 / ジストロフィンDp71 / 筋芽細胞増殖因子 / エクソンスキッピング / ミニ遺伝子 |
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| 研究開始時の研究の概要 |
デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)は、筋芽細胞の枯渇による筋細胞の減少を特徴とする。DMDの治療法として、筋芽細胞の増殖法の確立が喫緊の課題である。申請者は、Dp71のアイソフォームの１種のDp71abが、筋芽細胞の増殖因子である結果を世界で初めて得た。本研究は、遠隔にある２エクソンのスキッピングを同時に誘導してDp71abを産生させる化合物を、作製する２蛍光発光スプライシング解析ミニ遺伝子を用いてハイスループット探索・同定し、その化合物を用いて筋芽細胞を増殖させる。本研究の成果は、画期的筋芽細胞増殖治療法を確立するものである。
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| 研究成果の概要 |
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、進行性の筋萎縮症で筋芽細胞の枯渇による筋細胞の減少を特徴とする。筋芽細胞の増殖法の確立はDMD治療において喫緊の課題である。我々は、Dp71のアイソフォームのDp71abが筋芽細胞の増殖因子であることを世界で初めて明らかにした。本研究ではDp71abを発現させる化合物(Dp71abxx)の開発に成功し、さらに、Dp71abxxがヒト筋芽細胞の増殖を促進することを明らかにした。今後、Dp71abxxを用いた画期的DMD治療法が確立されることが大きく期待される。
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
ヒト筋芽細胞の増殖を促進する化合物Dp71abxxを世界に先駆けて開発した。今後、筋芽細胞の移植治療のための体外での筋芽細胞を増殖あるいはDMD患者体内での筋芽細胞増殖治療などにDp71abxxが応用されることが大きく期待される。
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