| 研究課題/領域番号 |
21K10296
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
小区分58010:医療管理学および医療系社会学関連
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| 研究機関 | 国立研究開発法人国立国際医療研究センター |
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研究代表者 |
上村 夕香理 国立研究開発法人国立国際医療研究センター, 臨床研究センター, 臨床研究センター データサイエンス部 生物統計研究室 室長 (80548537)
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| 研究分担者 |
坂巻 顕太郎 横浜市立大学, 附属市民総合医療センター, 助教 (30644819)
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| 研究期間 (年度) |
2021-04-01 – 2024-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2023年度)
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| 配分額 *注記 |
3,640千円 (直接経費: 2,800千円、間接経費: 840千円)
2023年度: 1,820千円 (直接経費: 1,400千円、間接経費: 420千円)
2022年度: 390千円 (直接経費: 300千円、間接経費: 90千円)
2021年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
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| キーワード | 主要評価項目 / 新興感染症 / 検出力 / 臨床試験 / 効果の異質性 / 主要評価項目の設定 / 交互作用 / GPC法 / 評価項目 / 新興感染症領域 / 解析方法 |
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| 研究開始時の研究の概要 |
臨床試験において治療効果を適切にかつ迅速に評価するためには主要評価項目の設定が非常に重要である。一般的には主要評価項目は当該疾患の臨床症状を適切に捉えることが可能なアウトカムが1つ設定されるが、covid-19疾患をはじめとした新興感染症では臨床経過が多岐に渡る。そのような疾患において、重要なアウトカムを複数主要評価項目として設定し、臨床的な重要度を考慮しては解析することで、治療効果を適切に感度高く評価可能となる。
本研究はαエラーを有意水準以下に制御した下で、臨床的な重要度を考慮した複数の主要評価項目の設定を提案し、提案する主要評価項目および解析手法の統計的性質を評価する。
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| 研究成果の概要 |
新興感染症アウトブレイク下での医薬品開発では感染症および医薬品の情報が限られる状況で幅広い重症度の患者を同時に臨床試験に登録し、迅速な承認を得ることが重要である。しかしながら、新興感染症は悪化と改善の両方向の臨床経過を辿るため、治療効果を検証可能な適切な主要評価項目の設定が困難である。
実際にCOVID-19を対象とした臨床試験では、様々な評価項目が設定されていたことが明らかとなった。このような両方向の臨床経過をまとめた包括的な治療効果を評価する際には、prioritized composite outcomeが有効であると考えられ、シミュレーション実験によりその動作特性を評価した。
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
本研究は新興感染症領域における臨床試験に対し、悪化と改善の両方向の臨床経過を包括的な評価可能なprioritized composite outcome（PCE）を主要評価項目と設定することを提案した。悪化と改善の両方向の臨床的効果を評価する他の方法として、複数評価項目を設定して多重性により考慮する方法や競合リスクを用いた方法が考えうるが、それら方法とPCEの動作特性の違いについてシミレーション実験を通じて評価した。
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