| 研究課題/領域番号 |
21K11784
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
小区分60030:統計科学関連
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| 研究機関 | 大阪大学 |
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研究代表者 |
飛田 英祐 大阪大学, 大学院医学系研究科, 特任教授(常勤) (30469952)
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| 研究分担者 |
荒木 浩之 大阪大学, 大学院医学系研究科, 特任助教(常勤) (10604671)
佐藤 倫治 広島市立大学, 情報科学研究科, 講師 (80865220)
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| 研究期間 (年度) |
2021-04-01 – 2024-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2023年度)
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| 配分額 *注記 |
4,160千円 (直接経費: 3,200千円、間接経費: 960千円)
2023年度: 1,170千円 (直接経費: 900千円、間接経費: 270千円)
2022年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円)
2021年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
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| キーワード | 臨床試験デザイン / リアルワールドデータ / 分析感度 / 非劣性試験 / 単群閾値比較試験 / 間接比較 / 単群試験 |
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| 研究開始時の研究の概要 |
臨床試験において治療効果の証明には分析感度を有する試験デザインを計画, 実施することが必須条件であるが, 分析感度の定量的な評価法は未だ十分に確立していない. 分析感度がない試験では, 有望な治療であっても有効性が証明されない又は無効でも有効と判断される可能性があり, 臨床試験における分析感度の問題は国際的にも関心の高い課題である. 本研究では, 分析感度が問題となる臨床試験デザインに対し, 臨床試験データから観察される試験治療の許容最小有効量と, リアルワールドデータなどの外部情報とをデータ分析的に統合可能か否かの評価を行い, 分析感度を有した治療効果が推定可能な新たな解析方法を開発する.
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| 研究成果の概要 |
本研究では，治療効果を適切に評価するために必要な分析感度が問題となる臨床試験デザインにおいて，試験治療が有すべき許容最小有効量と，臨床試験データと外部データとを利用して分析感度を有した治療効果の推定が可能な方法を新たに開発することを目的とした．
本研究の成果としては，①単群試験に対するdelayed-start designを導入することで，対象者数を増加させることなく，かつ，付加的なエビデンスを獲得できる新たな評価方法と，②2群非劣性試験に過去の臨床試験成績との被験者背景の分布の違いを調整した間接比較法を用いることで，外部データから分析感度を定量的に評価する2つの方法を提案した．
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
本研究は治療効果を適切に評価する上で重要とされているが，未だ十分な方法論が確立していない分析感度に対して，実装可能かつ定量的に評価可能な新たな方法論を統計学及びデータサイエンスの両側面から導出することである．
分析感度が保証された下で新規治療法の有効性を適切に証明できることができれば，新たなエビデンス構築の一助となり，画期的な治療法の開発期間の短縮，アンメット・メディカルニーズに対する医薬品等の早期承認など医療水準の向上に繋がることが期待される．
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