| 研究課題/領域番号 |
21K15413
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| 研究種目 |
若手研究
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| 配分区分 | 基金 |
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| 審査区分 |
小区分49030:実験病理学関連
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| 研究機関 | 東京大学 |
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研究代表者 |
廖 紀元 東京大学, 定量生命科学研究所, 特任研究員 (90781857)
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| 研究期間 (年度) |
2021-04-01 – 2023-03-31
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| 研究課題ステータス |
交付 (2021年度)
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| 配分額 *注記 |
4,680千円 (直接経費: 3,600千円、間接経費: 1,080千円)
2022年度: 2,210千円 (直接経費: 1,700千円、間接経費: 510千円)
2021年度: 2,470千円 (直接経費: 1,900千円、間接経費: 570千円)
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| キーワード | 発作性夜間ヘモグロビン尿症 / PNH / HSC |
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| 研究開始時の研究の概要 |
発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）は、主に後天性のPIG-A遺伝子変異による補体感受性溶血性貧血を主徴とする造血幹細胞疾患である。本邦で合併が多い造血障害に対する根本的治療の開発が望まれるが、病因には不明な点が多いため困難である。病因解明の障壁としては、患者造血細胞が唯一利用可能な研究材料であり、十分量の検体確保が困難なことや、幹細胞性を維持させたままの遺伝子操作が困難であることが挙げられる。 そこで、本研究では同一患者よりPNHクローン由来iPS細胞と正常造血細胞由来iPS細胞を樹立し、遺伝子配列の比較により造血障害病因遺伝子の同定を試みる。得られる成果は根治療法開発における重要な礎になると考えられる。
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