| 研究課題/領域番号 |
21K15872
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| 研究種目 |
若手研究
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| 配分区分 | 基金 |
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小区分52050:胎児医学および小児成育学関連
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| 研究機関 | 自治医科大学 |
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研究代表者 |
スブド ビャンバー 自治医科大学, 医学部, 客員研究員 (90834193)
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| 研究期間 (年度) |
2021-04-01 – 2023-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2022年度)
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| 配分額 *注記 |
4,030千円 (直接経費: 3,100千円、間接経費: 930千円)
2022年度: 2,080千円 (直接経費: 1,600千円、間接経費: 480千円)
2021年度: 1,950千円 (直接経費: 1,500千円、間接経費: 450千円)
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| キーワード | CRISPR/Cas9 / Hematopoietic stem cells / HDR / Genome-editing / beta-glucan / mTOR inhibitor / GSK inhibitor / Engraftment / Hematopoietic stem cell / NHEJ / SCID |
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| 研究開始時の研究の概要 |
In the proposed study, I will develop HDR-edited long-term HSC for autologous transplantation to cure X-SCID in the mice. In the future, this approach can be easily converted to the genome-editing of human true HSC and translate to the large animal study.
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| 研究成果の概要 |
GSKとmTORは長期 HSCのHDR 編集効率を向上させることを確認した。β-グルカンを使用して編集細胞の生着を改善する方法を確立した。我々の結果では、β-グルカンがゲノム編集された長期 HSCを保護し、 HDR 編集された長期 HSCの移植後、効率よく骨髄に生着されることが分かった。
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
Genome-edited HSCs engraftment capability is an important point for successful HSCs transplantation. This work shows the ex vivo treatment of beta-glucan before the genome-editing process has protective effects for genome-edited HSCs to survive in the recipient body after transplantation.
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