研究課題/領域番号 |
21K17855
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研究種目 |
若手研究
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配分区分 | 基金 |
審査区分 |
小区分62010:生命、健康および医療情報学関連
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研究機関 | 広島大学 |
研究代表者 |
中前 和恭 広島大学, ゲノム編集イノベーションセンター, 共同研究講座助教 (00882995)
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研究期間 (年度) |
2021-04-01 – 2024-03-31
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研究課題ステータス |
完了 (2023年度)
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配分額 *注記 |
4,680千円 (直接経費: 3,600千円、間接経費: 1,080千円)
2022年度: 2,340千円 (直接経費: 1,800千円、間接経費: 540千円)
2021年度: 2,340千円 (直接経費: 1,800千円、間接経費: 540千円)
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キーワード | ゲノム編集 / Prime Editing / オフターゲット / RNAシーケンシング / ナノポアシーケンシング / ナノポアシーケシング / パーソナルゲノム / ナノポアシーケンス / 遺伝子治療 / Prime editing / Personalized medicine / ナノポア |
研究開始時の研究の概要 |
新しいゲノム編集技術『Prime Editing』はヒトの病原変異全体の8割以上を正確に治療できると期待されている有望な技術である。 本研究では、ゲノムワイドなガイドRNAデータベースの構築を通じて、疾患遺伝子の治療が可能なPrime Editingデザインを広く提供することを目指す。 また、患者個人のゲノム情報を考慮した遺伝子治療を支援することを目指し、ナノポアシーケンサーのデータを活用した『個別シーケンスシステム』をデータベースに組み込み、パーソナルゲノム治療にむけた情報インフラを整えるとともに、実際にヒトの培養細胞を使った実証研究を行う。
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研究成果の概要 |
助成期間内において、ゲノム編集の標的領域あるいは非標的領域の個別シーケンス解析系の検討、さらに配列検索プログラムやPrime Editing活性予測システムの構築を実施した。非編集標的領域の個別シーケンス解析系では、RNAシーケンシングデータからパーソナルゲノムで生じた非標的領域の変異導入の痕跡とその表現型への影響力を予測するパイプライン「DANGER analysis」を構築した。 これら成果を組み合わせたWebデータベースツール「PrimeMe Designer」を構築するために「https://www.primeme-designer.com」上でウェブシステムの公開準備を進めた。
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研究成果の学術的意義や社会的意義 |
本研究では、計算予測からPrime Editingによる治療可能性が高い病原変異をゲノムワイドにプロファイリングし、患者が保有するユニークな変異シーケンス情報を考慮する個別シーケンスシステムの構築とその実証を目的とした。 本助成によって構築された「DANGER analysis」はゲノム編集によってゲノム編集を治療として受ける患者で発生しうる生物学的な影響を予測することができる。 また、Webデータベースツール「PrimeMe Designer」では利用者個人の遺伝子情報から安全なゲノム編集ツールの設計情報をシームレスに得ることができると期待される。
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