| 研究課題/領域番号 |
21K18070
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| 研究種目 |
若手研究
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| 配分区分 | 基金 |
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小区分90120:生体材料学関連
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| 研究機関 | 地方独立行政法人神奈川県立産業技術総合研究所 |
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研究代表者 |
宮崎 拓也 地方独立行政法人神奈川県立産業技術総合研究所, 「貼るだけ人工膵臓」プロジェクト (松元P), 非常勤研究員 (80844779)
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| 研究期間 (年度) |
2021-04-01 – 2023-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2022年度)
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| 配分額 *注記 |
4,680千円 (直接経費: 3,600千円、間接経費: 1,080千円)
2022年度: 2,600千円 (直接経費: 2,000千円、間接経費: 600千円)
2021年度: 2,080千円 (直接経費: 1,600千円、間接経費: 480千円)
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| キーワード | ブロック共重合体 / 高分子ミセル / RNAレプリコン / 遺伝子治療 / 山中因子 / iPS細胞 / ドラッグデリバリーシステム / 核酸医薬 / ポリエーテル / アミノ酸 |
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| 研究開始時の研究の概要 |
山中因子の導入により患者由来細胞を人工多能性幹(iPS)細胞へex vivo改変し、それを移植することで難治性疾患を治療する再生医療は、臨床試験でも優れた効果が得られ、有望な治療戦略として注目されている。一方、この戦略では、経済的コストや煩雑なiPS細胞調製 工程が大きな課題となっている。その克服に向けて、in vivo山中因子導入によるiPS細胞のin situ作製は魅力的な戦略であるが、安全かつ効率的な遺伝子導入方法がまだない。本研究では、ゲノム挿入の危険がなく安全かつ効率的にiPS細胞を誘導できるシステムの開発を目指す。
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| 研究成果の概要 |
山中因子導入によるiPS細胞のin situ作製は魅力的な戦略であるが、安全かつ効率的な遺伝子導入方法がまだない。本研究では、ゲノム挿入の危険がなく安全かつ効率的にiPS細胞を誘導できるRNAレプリコンに着目し、高分子ミセルを用いてRNAレプリコンを送達することで、生体内でiPS細胞を作製することを目的とする。具体的には、RNAに親和性の高い柔軟性ポリカチオンによるRNAレプリコンを酵素分解から保護する機能に加え、細胞質への送達のための機能性アミノ酸を搭載した高分子ミセルを開発し、その投与により生体内で標的細胞に山中因子を発現させることで、iPS細胞をin situ誘導する方法を検証する。
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
iPS細胞を用いた細胞治療は難治性疾患の新規治療法として注目されているが、患者由来細胞の摘出や山中因子の導入、iPS細胞の単離といった煩雑な工程が患者様ごとに必要となる。そこで、本研究では、1本の注射剤で安全かつ効率的にiPS細胞を産出する方法を確立した。本研究で得られた成果を特定の疾患に応用することで、臨床応用に向けた開発を進めることができると考えられる。
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