造血幹細胞を標的とするレンチウイルスベクターの開発

• 研究課題/領域番号: 21KK0142
• 研究種目: 国際共同研究加速基金(国際共同研究強化(B))
• 配分区分: 基金
• 審査区分: 中区分52:内科学一般およびその関連分野
• 研究機関: 東京大学
• 研究代表者: 内田 直也 東京大学, 医科学研究所, 准教授 (70866821)
• 研究分担者: 内山 徹 国立研究開発法人国立成育医療研究センター, 成育遺伝研究部, 室長 (10436107) ; 和田 美加子 東京大学, 医科学研究所, 特任研究員 (50810090)
• 研究期間 (年度): 2021-10-07 – 2024-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2021年度)
• 配分額: 19,110千円 (直接経費: 14,700千円、間接経費: 4,410千円); 2023年度: 6,630千円 (直接経費: 5,100千円、間接経費: 1,530千円); 2022年度: 6,240千円 (直接経費: 4,800千円、間接経費: 1,440千円); 2021年度: 6,240千円 (直接経費: 4,800千円、間接経費: 1,440千円)
• キーワード: 遺伝子治療 / 造血幹細胞 / レンチウイルスベクター / c-kit / ドラックデリバリー

研究開始時の研究の概要

体外で造血幹細胞の遺伝子を修飾するex vivo遺伝子治療が世界的に広まっており、様々な遺伝性疾患の治療が可能となっている。旧世代のレトロウイルスベクターと違い、新世代のレンチウイルスベクターを使用することで、挿入変異による白血病を抑えながら一度の治療で生涯に渡って症状を改善・消失させることができる。しかし体外で遺伝子導入、移植する過程は複雑であり、遺伝子治療が一般化する妨げとなっている。そのため、本研究では、造血幹細胞を標的とするレンチウイルスベクターを開発する。それにより、遺伝子導入ベクターを全身投与することで、骨髄造血幹細胞に直接遺伝子導入できるin vivo遺伝子治療が可能となる。