| 研究課題/領域番号 |
22249043
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| 研究種目 |
基盤研究(A)
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
小児科学
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| 研究機関 | 九州大学 |
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研究代表者 |
原 寿郎 九州大学, 医学(系)研究科(研究院), 教授 (40150445)
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| 研究分担者 |
高田 英俊 九州大学, 医学研究院, 教授 (70294931)
井原 健二 大分大学, 医学部, 教授 (80294932)
宮脇 利男 富山大学, 医学系研究科, 教授 (10143885)
中畑 龍俊 京都大学, iPS細胞研究所, 教授 (20110744)
中津 可道 九州大学, 医学研究院, 准教授 (00207820)
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| 連携研究者 |
石川 文彦 理化学研究所, 免疫・アレルギー科学総合研究センター・ヒト疾患モデル研究グループ, グループディレクター (30403918)
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| 研究期間 (年度) |
2010-04-01 – 2015-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2014年度)
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| 配分額 *注記 |
44,720千円 (直接経費: 34,400千円、間接経費: 10,320千円)
2014年度: 8,710千円 (直接経費: 6,700千円、間接経費: 2,010千円)
2013年度: 8,710千円 (直接経費: 6,700千円、間接経費: 2,010千円)
2012年度: 8,710千円 (直接経費: 6,700千円、間接経費: 2,010千円)
2011年度: 8,710千円 (直接経費: 6,700千円、間接経費: 2,010千円)
2010年度: 9,880千円 (直接経費: 7,600千円、間接経費: 2,280千円)
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| キーワード | 遺伝子修復治療 / 遺伝子治療 / BTK遺伝子 / CD34陽性造血幹細胞 / iPS細胞 / アデノ.AAV.ベクター |
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| 研究成果の概要 |
我々はBTK遺伝子のexon6-19とその隣接遺伝子TIMM8Aを含むゲノム領域、およびGFP、ハイグロマイシン耐性遺伝子を搭載したHD-Ad.AAV.BTKベクターを作製した。このベクターを感染させた臍帯血由来CD34陽性細胞から755個のハイグロマイシン耐性赤芽球コロニーを得て、そのうち4個のコロニーでBTK遺伝子座における相同組み換えを認めた。同様に感染させたCD34陽性細胞から分化誘導したCD19陽性細胞においても相同組み換えを検出した。本ベクターにより造血幹細胞における相同組み換えによるBTK遺伝子の変異修復を行える可能性を示した。
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