研究課題
基盤研究(B)
嚢胞性線維症(CF)および家族性アミロイドポリニューロパチー(FAP)の治療薬の開発研究はあまり進展していない。本研究では, CF 患者の主症状である痰排出困難を改善する薬効評価モデルマウスの確立と、FAP の原因タンパク質である transthyretin(TTR)の細胞内品質管理機構に関する研究により、 変異 TTR の新規の小胞体品質管理機構を同定し、変異 TTR 概念を提唱し,また、変異 TTR の小胞体品質管理に BiP が特異的に関わることも明らかにした。
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