研究課題
基盤研究(B)
遺伝性神経脱髄疾患である異染性白質ジストロフィー(MLD)と、遺伝性骨系統疾患である低フォスファターゼ症(HPP)のモデルマウスを使い、アデノ随伴ウイルスベクター(AAV)による胎児/新生児遺伝子治療の可能性を検討した。新生児MLDマウスにAAVベクターを静脈内投与すると、ベクターは血液脳関門(BBB)を越えて中枢神経系に侵入し、広範囲な脳組織への遺伝子導入が認められた。その結果、モデルマウスの神経症状が改善した。HPPモデルマウスの胎児の腹腔内にAAVベクターを投与する実験では、出生児の骨形成不全の改善と生存期間の延長が認められた。これらの結果は周産期の遺伝子治療が重篤な遺伝病の治療法として有用であることを示している。
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