| 研究課題/領域番号 |
22590303
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
人類遺伝学
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| 研究機関 | 鹿児島大学 |
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研究代表者 |
竹中 俊宏 鹿児島大学, 大学院・医歯学総合研究科, 特任准教授 (70363645)
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| 研究分担者 |
樋口 公嗣 鹿児島大学, 大学院・医歯学総合研究科, 特任助教 (90448580)
吉満 誠 鹿児島大学, 大学院・医歯学総合研究科, 特任助教 (70404530)
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| 研究期間 (年度) |
2010 – 2012
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| 研究課題ステータス |
完了 (2012年度)
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| 配分額 *注記 |
4,420千円 (直接経費: 3,400千円、間接経費: 1,020千円)
2012年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円)
2011年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円)
2010年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円)
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| キーワード | 遺伝子治療 / 心 Fabry 病 / Fabry 病 / ミニブタ / 造血幹細胞 / Fabry病 / 心Fabry病 |
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| 研究概要 |
Fabry 病への遺伝子治療法の安全性・効果を検証する前臨床試験として、ミニブタを用いた大動物モデルの樹立を目指した。まず、遺伝子導入標的細胞である造血幹細胞の骨髄からの採取を試みたが、十分量の採取は困難であった。このため、G-CSF による末梢血造血幹細胞動員でのアフェレーシスを試みた。電解質異常によると推測される致死的不整脈を認めたが、十分な細胞数は回収可能と考えられた。造血幹細胞純化のため、FITC-抗ミニブタ CD34 ペプチド抗体を作製したが、抽出した細胞の造血幹細胞能の確認は困難であった。ミニブタを用いた遺伝子治療法の前臨床試験には、ミニブタ造血幹細胞のより詳細な解析が必要と考えられた。
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