| 研究課題/領域番号 |
22591148
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
小児科学
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| 研究機関 | 独立行政法人国立成育医療研究センター |
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研究代表者 |
内木 康博 独立行政法人国立成育医療研究センター, 内分泌代謝科, 医師 (20470007)
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| 研究分担者 |
勝又 規行 独立行政法人国立成育医療研究センター研究所, 基礎内分泌研究室 (10260340)
深見 真紀 独立行政法人国立成育医療研究センター研究所, 分子内分泌研究部 (40265872)
小野寺 雅史 国立成育医療研究センター研究所, 成育遺伝研究部 (10334062)
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| 研究期間 (年度) |
2010-04-01 – 2013-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2013年度)
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| 配分額 *注記 |
4,420千円 (直接経費: 3,400千円、間接経費: 1,020千円)
2012年度: 1,820千円 (直接経費: 1,400千円、間接経費: 420千円)
2011年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円)
2010年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円)
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| キーワード | 遺伝子治療 / 副腎皮質過形成 / レトロウィルスベクター / アデノウィルス関連ウィルスベクター / 先天性副腎皮質過形成 / ips細胞 / 21水酸化酵素欠損症 / 線維芽細胞 / 小児内分泌 / ウィルスベクター |
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| 研究概要 |
21水酸化酵素欠損症のCyp21a1欠損ホモマウスを作成し、その尾より線維芽細胞を初代培養する。この培養細胞にCyp21a1のcDNAを組み込んで作成したレトロウィルスを感染、マウスの皮下に自家移植した。移植前と後で血中のP4とDOCを測定し、21水酸化酵素の活性が改善したことを確認した。Cyp21a1遺伝子のcDNAを組み込んだアデノウィルス関連ウィルスベクター(AAV)を作成し、これを2匹のホモ欠損マウスの筋肉内に注射した。投与前と1ヶ月後の血中のP4とDOCを測定し、21水酸化酵素の活性が著しく改善したことを確認した。以上より侵襲の少ない遺伝子治療の可能性を見いだした。
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