革新的な標的臓器特異的核酸医薬品の開発

• 研究課題/領域番号: 22H00440
• 研究種目: 基盤研究(A)
• 配分区分: 補助金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 中区分47:薬学およびその関連分野
• 研究機関: 東京科学大学 (2025); 東京医科歯科大学 (2022-2024)
• 研究代表者: 永田 哲也 東京科学大学, 総合研究院, 教授 (50362976)
• 研究分担者: 原 倫太朗 東京医科歯科大学, 大学院医歯学総合研究科, 特任講師 (70709766) ; 仁藤 智香子 日本医科大学, 医学部, 教授 (30409172)
• 研究期間 (年度): 2022-04-01 – 2026-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2025年度)
• 配分額: 42,250千円 (直接経費: 32,500千円、間接経費: 9,750千円); 2025年度: 8,970千円 (直接経費: 6,900千円、間接経費: 2,070千円); 2024年度: 10,140千円 (直接経費: 7,800千円、間接経費: 2,340千円); 2023年度: 10,270千円 (直接経費: 7,900千円、間接経費: 2,370千円); 2022年度: 12,870千円 (直接経費: 9,900千円、間接経費: 2,970千円)
• キーワード: 核酸医薬 / ヘテロ核酸 / 臓器特異的 / 神経・筋疾患 / 臓器特異的 (脳・骨格筋)

研究開始時の研究の概要

核酸医薬品は次世代の医薬品として期待されている。核酸医薬をさらに一般化させる上で、標的臓器への特異性を上げ、安全性を向上させる必要がある。また世界的な潮流はリガンド結合型核酸医薬品の開発である。我々の開発したヘテロ核酸は全身投与で脳内に移行・遺伝子抑制するというこれまでにない特徴を持っている。また従来の核酸が届きにくい心臓や骨格筋にも届き遺伝子抑制効果を示す。加えてヘテロ核酸の２本鎖構造がリガンドを結合させる上で、非常に優位な特徴を持つ。新たな脂質リガンド等を使うことで、安全かつ更なる神経・心筋・骨格筋を特に標的とした任意の遺伝子制御を可能とする革新的な標的臓器特異的核酸医薬の開発を行う。