研究課題
基盤研究(C)
ハンチントン病などのポリグルタミン病は神経変性疾患の一つで、その病因・発症機序などは分かってきたものの、根本的な治療法や進行を防止する方法は未だ確立されていない。とりわけハンチントン病は、我が国で特定疾患（神経難病）として認定されているが、対症療法による不随意運動、精神症状の緩和処置が行われているだけで、現時点で適切な治療法は確立されていない。本研究では、ハンチントン病を発症するモデルマウス由来の神経細胞やマウスの個体そのものにエピゲノム編集を施し、遺伝性神経変性疾患の原因遺伝子の発現をクロマチン・レベルで制御することで、病気の発症を抑制または遅延することが可能か否かを検証する。
