CFTR ΔF508変異型嚢胞性線維症治療薬の探索

• 研究課題/領域番号: 22K06861
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分48030:薬理学関連
• 研究機関: 広島大学
• 研究代表者: 松久 幸司 広島大学, 医系科学研究科(医), 助教 (60735299)
• 研究期間 (年度): 2022-04-01 – 2025-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2022年度)
• 配分額: 4,290千円 (直接経費: 3,300千円、間接経費: 990千円); 2024年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円); 2023年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円); 2022年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円)
• キーワード: 嚢胞性線維症

研究開始時の研究の概要

嚢胞性線維症は気道粘膜等で異常な粘液が分泌され、気道の慢性感染等が生じる疾患である。この疾患はCFTRという細胞膜でイオンを分泌するタンパク質の遺伝子に変異があると発症する。患者のうち約8割がΔF508 と呼ばれる変異を持つ。この変異があるとCFTRタンパク質は合成されても分解されるため細胞膜まで行かず機能を発揮できない。本研究ではこの変異体を分解させずに細胞膜へと移行させることが出来る治療薬を開発する。