家族性パーキンソン病PARK17由来iPS細胞を用いたオートファジー障害の解析

• 研究課題/領域番号: 22K15719
• 研究種目: 若手研究
• 配分区分: 基金
• 審査区分: 小区分52020:神経内科学関連
• 研究機関: 東京慈恵会医科大学
• 研究代表者: 坊野 恵子 東京慈恵会医科大学, 医学部, 助教 (20753320)
• 研究期間 (年度): 2023-01-20 – 2026-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2023年度)
• 配分額: 4,550千円 (直接経費: 3,500千円、間接経費: 1,050千円); 2024年度: 1,820千円 (直接経費: 1,400千円、間接経費: 420千円); 2023年度: 1,690千円 (直接経費: 1,300千円、間接経費: 390千円); 2022年度: 1,040千円 (直接経費: 800千円、間接経費: 240千円)
• キーワード: パーキンソン病 / iPS細胞 / VPS35 / オートファジー

研究開始時の研究の概要

パーキンソン病を始めとする病因タンパク質の異常蓄積により発症する疾患では，タンパク質の細胞内クリアランスが重要である. オートファジーはリソソームを介したタンパク質の分解機構であり，α-シヌクレインの異常蓄積により発症するパーキンソン病では治療標的となり得る．申請者はVPS35変異陽性（家族性パーキンソン病；PARK17）ヒト患者由来iPS細胞を樹立し解析を行ってきたが，本研究ではVPS35は新規オートファジーにも関連する分子であることに着目し, VPS35変異による新規オートファジー障害を患者由来iPS細胞を用いて解析する．